骨髓异常增生疾病移植后管理核心要点.pptxVIP

骨髓异常增生疾病移植后管理核心要点

疾病背景与移植概述移植后缓解定义标准移植后复发判定标准移植后监测策略复发干预与治疗策略移植结果优化核心要素长期生存与并发症管理未来方向与总结目录

疾病背景与移植概述01

骨髓增生异常综合征(MDS)与骨髓增生性肿瘤(MPN)特点简介克隆性造血异常MDS是造血干细胞恶性克隆性疾病，特征为髓系细胞发育异常和无效造血，表现为难治性血细胞减少，WHO分类已将其更名为骨髓增生异常肿瘤以强调肿瘤属性。增殖性病理特征MPN以骨髓细胞过度增殖为特点，包括真性红细胞增多症、原发性血小板增多症等类型，可引发血栓事件或进展为骨髓纤维化，需通过血细胞计数和基因检测确诊。疾病进展风险MDS根据预后积分系统分为较低危组（LR）和较高危组（HR），其中高危亚型易向急性髓系白血病转化，转化后预后极差。

高危患者首选双重作用机制Allo-HCT是中高危MDS和进展期MPN患者的潜在治愈手段，尤其适用于IPSS-R评分高危组、原始细胞比例＞5%或伴不良遗传学异常者。移植通过清髓性预处理清除恶性克隆，同时利用供体免疫系统发挥移植物抗肿瘤效应（GVT），但需平衡移植物抗宿主病（GVHD）风险。同种异体造血细胞移植(Allo-HCT)适应证与目标移植时机选择较低危MDS可先采用去甲基化药物控制，待疾病进展时考虑移植；而原发性骨髓纤维化伴严重脾肿大者需提前评估移植可行性。个体化方案制定需综