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慢性粒细胞白血病的Ponatinib治疗

1.背景

1.1慢性粒细胞白血病的疾病认知与传统治疗瓶颈

很多人对白血病的印象还停留在“绝症”的阶段，但慢性粒细胞白血病（以下简称“慢粒”）却是个特殊的例外。慢粒是由造血干细胞发生基因突变，产生一种名叫“BCR-ABL融合蛋白”的异常物质，它会让造血细胞不受控制地疯狂增殖，堆积在骨髓和血液里，影响正常造血功能。过去几十年，慢粒的治疗曾陷入死胡同，直到靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，才让这种疾病从“不治之症”变成了可控制的慢性病。

最早的一代TKI伊马替尼，堪称慢粒治疗的里程碑，它能精准绑定BCR-ABL蛋白，抑制其活性，让大部分患者的病情得到