（共16页PPT）第36讲第七章第一节基因治疗的概念.pptVIP

湖南师范大学生命科学学院第36讲基因治疗的概念基因工程湖南师范大学生命科学学院袁婺洲第七章基因治疗本章目录7.1基因治疗的概念与策略7.2基因治疗的载体7.3重要疾病的基因治疗第一节基因治疗的概念与策略基因治疗的途径与策略基因治疗的基本程序基因治疗的现状与问题一、基因治疗的概念基因治疗（genetherapy）——就是向有功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。1、基因治疗的原理NakedDNATargetCellARetrovirus/LentivirusAdenovirusNucleusTherapeuticProtein2、基因治疗的前提条件治疗的疾病是目前治疗方法中难以阻止疾病发展的严重疾病；发病机制在DNA水平上已经清楚；要转移的基因已经克隆分离，对其表达产物有详尽的了解；该基因正常表达的组织可在体外进行遗传操作。3、基因治疗的策略1）基因置换(genereplacement)，就是用正常的有功能的基因完全替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态，达到永久性更正和治疗的目的。2)基因修正(gene