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强直性肌营养不良RNA治疗2.0时代：从对症缓解到基因治愈.docx

强直性肌营养不良RNA治疗2.0时代：从对症缓解到基因治愈.docx

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    强直性肌营养不良RNA治疗2.0时代：从对症缓解到基因治愈

    TOC\o1-3\h\z\u5220强直性肌营养不良RNA治疗2.0时代：从对症缓解到基因治愈 3

    23431一、疾病背景与治疗现状 3

    206191.1强直性肌营养不良的病理机制与临床挑战 3

    9341.2传统对症治疗手段的局限性与未满足需求 5

    8080二、RNA疗法1.0时代的探索与突破 6

    105142.1反义寡核苷酸（ASO）在DMD及DM中的应用进展 6

    158682.2早期临床试验中的疗效数据与安全信号分析 8

    20322三、RN

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