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阿尔茨海默病创新药研发：年度观察与趋势研判

一、疾病负担与市场重构

1.1疾病特征与临床分期

阿尔茨海默病是一种以脑内β-淀粉样蛋白沉积和病理性Tau蛋白改变为核心特征的进行性神经退行性疾病，也是临床最常见的痴呆病因，约占全部痴呆病例的六成至七成。疾病具有鲜明的病理先行、症状滞后特征：中国纵向队列数据可见，脑脊液中Aβ42水平约在临床诊断前18年即开始出现组间差异，客观认知差异约在诊断前6年方才显现，早期识别窗口极为珍贵。从病程看，阿尔茨海默病由近事记忆或单一认知域受损起步，逐步扩展至语言、执行、视空间及定向能力，认知与功能相互关联，最终导致独立生活能力丧失和全面照护依赖。按照2024年阿尔茨海默病协会修订标准，可将已存在生物学证据的患者划分为无症状期、过渡期、轻度认知障碍及轻中重度痴呆等临床阶段，并依据起病年龄区分为早发型与晚发型，依据遗传背景区分为散发性与家族性，散发性阿尔茨海默病占绝大多数。疾病进展速度受年龄、伴随疾病、认知储备、遗传背景及病理共存等因素影响，临床异质性明显，并非所有患者均以相同速度线性恶化。长临床前期和轻度认知障碍阶段构成风险管理、病因确认和早期干预的重要窗口，早期识别价值突出，推动诊断与治疗体系向更早阶段前移。

从疾病管理的角度看，阿尔茨海默病是一条从无症状病理改变到重度功能依赖的疾病连续谱，管理重心正在随认知深化而系统性前移。在无症状阶段，仅有生物标志