2025+WHF指南：血友病的管理——AAV基因治疗.pptxVIP

;;;;当前管理方案局限性;基因治疗潜在优势;;AAV载体结构与功能;;;;FVIII/FIX表达水平提升;凝血因子活性监测;适用人群筛选标准;;治疗前评估流程;;患者监测与随访要求;;;免疫监测与应对措施;实验室监测：

定期检测CD8+T细胞活化标志物（如IFN-γELISpot）及抗AAV中和抗体滴度，频率建议为治疗后第1个月每周1次，后续每月1次至稳定。

采用高灵敏度PCR技术监测载体DNA在血液及肝组织中的分布，评估潜在免疫激活风险。;;;;;建议未来指南明确基因治疗的适用人群分层（如按年龄、基线因子水平、抗体状态等），并纳入更精准的疗效预测生物标志物（如肝纤维化评分）。;;