新生儿和低龄儿剂量推断技术指导原则.pptxVIP

技术指导原则解读新生儿和低龄儿剂量推断技术指导原则科学推断·安全可及·规范研发汇报时间：2026年

课程导览背景与定位适用人群与制定目的发育药理学特征生理病理与剂量推断基础剂量推断研究方法建模模拟与综合评估数据收集与应用临床样本与关键参数安全性与其他考虑风险考量与亚组拓展02/190102030405

发育药理学特征背景与定位破解用药靠掰、剂量靠猜的困境01

适用范围适用人群锁定2岁及以下2026.3.12正式发布，自发布之日起施行。适用对象2岁及以下儿科人群，涵盖足月新生儿、早产儿及低龄儿。要解决的问题这一人群长期面临说明书外用药的灰色地带，剂量确定缺乏统一技术标准。制定目的帮助研发企业解决剂量选择难题，提升临床试验成功率，同时避免剂量不恰当带来的安全性风险。对临床的意义未来上市药品的说明书剂量将更多源自系统化的推断方法，而非经验性折算。新生儿和低龄儿剂量推断技术指导原则04/19发布与施行指导原则即日生效，为儿科剂量推断提供首个统一技术依据。

外推的局限传统外推为何在这里失灵外推失灵新生儿和低龄儿在疾病表型、生物标志物及替代终点的年龄依赖性上，明显不同于其他儿科亚群，同时伴随器官功能快速发育，直接套用现有外推框架面临困难。新范式三步走01判断相似性先判断参考人群与目标儿科人群之间的相似性02识别缺口再识别已有研究数据与剂量推断所需信息之间的缺口03迭代补充通过