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2026年基因治疗技术进展模拟试卷

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题只有一个最佳答案，请将正确选项字母填入括号内）

1.下列哪项技术进展最显著地提高了AAV载体在特定组织或细胞类型中的递送效率和靶向性？

A.提高了病毒衣壳蛋白的稳定性

B.开发了基于纳米颗粒的物理保护方法

C.设计了具有组织特异性启动子调控的基因表达盒

D.优化了脂质体介导的AAV转导复合物

2.在CRISPR基因编辑系统中，与标准双链断裂修复途径（NHEJ）相比，碱基编辑（BaseEditing）的主要优势在于？

A.编辑效率更高

B.能够进行单碱基替换，无需产生双链断裂

C.对基因组背景依赖性更低

D.减少了脱靶效应的发生概率

3.对于治疗需要长期重复给药的遗传性疾病，目前最有潜力的体内基因治疗策略是？

A.利用腺相关病毒（AAV）进行全身性肌肉注射

B.通过慢病毒载体将基因导入患者造血干细胞

C.采用非病毒载体（如LNP）实现多次静脉输注

D.通过基因编辑技术永久修正患者生殖细胞

4.以下哪种基因治疗适应症最有可能在2026年之前获得全球范围内的广泛批准和商业化应用？

A.使用CRISPR技术治疗