2026 EASL_AASLD共识声明：原发性胆汁性胆管炎的替代终点和真实证据PPT课件.pptxVIP

原发性胆汁性胆管炎·PBC2026EASL/AASLD共识声明原发性胆汁性胆管炎的替代终点与真实世界证据发布年份2026年

内容导览01认识PBC疾病本质与治疗现状02研发之困硬终点试验为何走不通03替代终点生化指标与无创评估04真实证据RWE如何补充RCT05面向患者患者报告结局与价值

认识PBC一种容易被忽视的慢性肝病01

一种攻击自身胆管的慢性肝病免疫系统把肝脏里细小的胆管当作敌人持续攻击—一种攻击自身胆管的慢性肝病胆汁淤积→纤维化→肝硬化机制小胆管被破坏后胆汁排不出去，淤积在肝内进展时间一长带动肝纤维化，少数患者最终进展为肝硬化进展路径进展缓慢，早期有窗口节奏病程往往需要多年甚至数十年窗口早期肝脏结构基本完好、功能也能代偿，为及时治疗留出宝贵窗口治疗窗口更名澄清误解曾用名原发性胆汁性肝硬化容易造成误解现用名学术界已改用胆管炎这一更准确的表述术语更新

好发于中老年女性的罕见病对普通人而言，知道这种病少见但存在、且有明确筛查路径，有助于早发现、早干预。一种并不多见、却真实存在的疾病，认识它的人群特征与疾病规模，是走近筛查的第一步。这类病虽罕见，但筛查路径清晰——知道它存在，就能早发现、早干预。人群特征好发于中老年女性，女性患者远多于男性。疾病规模18例/10万人1.8例/10万人/年全球患病率约每10万人18例，年发病率约每10万人1.8例，属罕见病范畴。负