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盘点2013年生物医药的发展 2014年1月29 日起在 中国科学报 生物周刊 分次刊登 刘昌孝 天津药物研究院 编者按：天津药物研究院研究员、中国工程院院士刘昌孝已有近50年的新药研发经历， 洞悉现代产业研发规律。日前，刘昌孝为本报撰文，从战略和策略的高度盘点2013年生物医 药研发，并展望2014年生物医药研发形势。 2013年FDA批准新药虽不如2012年，但不论是新药的突破性，还是技术的创新性，2013 年都取得了极大的进展。 在2013年FDA批准了27个新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA），不包括FDA 批准的疫苗、血液制品等产品。癌症药物一直都是制药公司关注的重点领域，从2013年获得 批准的药物来看，共有7个癌症新药获得批准。获得FDA“突破性新药”资格也推进了这些药物 上市。糖尿病新药的研发追逐新作用机制在市场竞争获益。2013年批准新药最受关注的领域 之一就是丙型肝炎，该领域同样批准了2个新药。 另外，关注的艾滋病热点领域有一个新药也获批准。精神神经疾病领域新药开发成为 近年来制药行业最为关注的重点领域之一，该领域在2013年也有3个新药获得批准。肺动脉 高压和COPD:双双梅开二度，肺动脉高压和慢性阻塞性肺疾病（COPD）治疗药物在2013年分 别有2只新药获得批准上市。还有多个诊断试剂和放疗药批准，基因测序进入临床，药物相 伴诊断试剂的发展降低医疗成本，为发展个体化治疗提供基础保证。因此可以说2013年是丰 收的一年。 一、2013年新药研发的回眸 (一) 抗癌药物和孤儿药物的突破性发展 普遍认为，虽然2013年FDA批准的新药数量上少于去年，但质量上却高于2012年。在2012 年底，FDA出台了一项突破性治疗药物（breakthrough therapy designations，BTD）特殊 社情和审评政策，给予那些具有特殊疗效、突破性进步的药物授以突破性治疗药物地位，以 促进其研发进程。而经过一年的时间，大约有37种药物获此殊荣。实施以来获益最多的是癌 症药物研发领域，有12种药物获得突破性药物认证，约占总数的41%，孤儿症药物有9种，约 占31%。排在第三位的是抗感染药物，有6种。 特别是黑色素瘤药物Lambrolizumab、晚期肺癌新药afatini、治疗乳腺癌的重磅新药 T-DM1、糖尿病治疗的新突破、新药sofosbuvir 这5个“重磅炸弹”级新药的诞生，被FDA认定 为突破性治疗药物，使得生物制药成为全球医药领域的一个焦点。 (二)上市药物的适应症的药物二次研发成绩喜人 去年批准的20个新适应症的药物显示上市药物二次研发的巨大潜力，具体体现在以下7 方面。 （1）在单抗新适应症研发中，6个单抗的开发成绩喜人。2010年被FDA批准用于治疗类 风湿性关节炎托珠单抗是IL-6受体抑制剂，2011年新增适应症全身型幼年特发性关节炎，此 次被FDA批准用于治疗多关节型幼年特发性关节炎。2009年FDA批准卡那单抗用于治疗 Cryopyrin蛋白相关综合征，此次该药被FDA批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎。2009 年，该药被批准用于治疗成人类风湿关节炎、牛皮癣性关节炎戈利木单抗，此次扩大适应症 用于中度至重度溃疡性结肠炎。2010年经FDA批准上市的地诺单抗是RANKL抑制剂，用于治疗 绝经后妇女骨质疏松症。此次扩大适应症，用于治疗骨巨细胞瘤。2009年被批准用于成人中 度至中度斑块状银屑病的优特克单抗是全人源抗-IL-12/IL-23单抗，此次扩大适应症用于成 人牛皮癣性关节炎，可单用也可以联合甲胺喋呤。2009年扩大适应症用于类风湿性关节炎的 聚乙二醇化赛妥珠单抗是人源化抗-TNFα单抗，2008年被批准用于克罗恩（Crohn）病，此 次获批用于成人牛皮癣性关节炎。 （2）在抗癌药物方面，来那度胺（lenalidomide）是沙利度胺（thalidomide）的类似 物，2005年被FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征，2006年被FDA批准用于治疗多发性骨髓 瘤，此次扩大适应症用于罕见的非霍奇金淋巴瘤套细胞淋巴瘤。Abraxane是采用纳米粒白蛋 白结合技术开发的一种紫杉醇新剂型，该药2005年被批准用于转移性乳腺癌，2012年被批准 用于非小细胞肺癌，此次扩大适应症用于晚期转移性胰腺癌。 （3）抗感染药物方面，