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网络出版时间：2013-06-26 10:27
网络出版地址：/kcms/detail/31.2035.Q1027.001.html
中国细胞生物学学报 Chinese Journal of Cell Biology 2013, 35(7): http ://www.cj
DOI: 10.11844/cj cb.2013.07.0038
脂蛋白脂酶缺失症基因治疗载体的构建及功能验证
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王恺龙 郑李彬 张 帆 沈良才 Libby Andrew 李旭丽 张 瑾
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( 河北科技师范学院生命科技学院, 秦皇岛066004; Division of Endocrinology, University of Colorado, Aurora,
Colorado 80045, USA; 3秦皇岛市第三医院, 秦皇岛066000)
摘要 脂蛋白脂酶(lipoprotein lipase, LPL)是甘油三酯分解的限速酶, LPL基因缺失会引起高
LPL
血脂症, 虽然发病率低, 但到目前为止, 尚无有效治疗手段。该文构建了用于纠正 缺失基因型
的逆转录病毒载体MSCV-hLPL, 结果表明, MSCV-hLPL可以高效侵染体外培养的细胞系C2C12 、
HEK293和3T3-L 1, 并且都可以产生具有活性的脂蛋白脂酶。利用MSCV-hLPL侵染后的C2C12 、
HEK293和3T3-L 1, 分别注射到裸鼠皮下组织, 发现C2C12和3T3-L 1可以分泌脂蛋白脂酶到临近的
肌肉组织中, 显著提高LPL活性。以上工作证明, 基因治疗载体可以纠正脂蛋白脂酶缺失的基因型,
而脂肪细胞和肌肉细胞移植入裸鼠体内后, 均可以作为生物反应器产生具有活性的LPL 。这是该
领域中的一次开拓性尝试, 为脂蛋白脂酶缺失症治疗方法的开发打下了坚实的基础。
关键词 脂蛋白脂酶; 缺失症; 诱导多能干细胞; 基因治疗
Construction and Verification of Gene Therapy Vector for Lipoprotein
Lipase Deficiency Disease
1 1 1 1 2 3 1*
Wang Kailong , Zheng Libin , Zhang Fan , Shen Liangcai , Libby Andrew , Li Xuli , Zhang Jin
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