构建较完善系统性红斑狼疮中医药临床疗效评价体系的思路和方法_药学论文.docVIP

构建较完善系统性红斑狼疮中医药临床疗效评价体系的思路和方法_药学论文 构建较完善系统性红斑狼疮中医药临床疗效评价体系的思路和方法_药学论文 作者：吴元胜，黄咏菁，范瑞强 【摘要】 　　长期以来，中医药治疗系统性红斑狼疮（SLE）疗效评价指标较简单，中医药治疗SLE疗效优势仍缺乏科学的量化评价指标，缺乏一整套完整的疗效评价体系和严谨的思路方法，通过引入国内外公认的SLEDAI系统、FSS、SF-36量表等有关SLE疗效评价指标，通过多中心、随机对照临床试验，可建立较完善的SLE中医临床疗效评价方法、指标体系和评价标准，并利于推广应用。从多角度实现变量筛选和标准的制定，有利于凸现中医干预治疗的优势和疗效。 【关键词】 系统性红斑狼疮； 疗效评价； 中医药 　　系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus ，SLE）作为一种严重危害人体健康的自身免疫性疾病，其病因、发病机制尚未完全阐明，临床表现错综复杂，治疗颇为困难。众所周知，寻找有效的药物与治疗方法，彻底攻克SLE，一直是世界医学界努力的目标。发扬中医特色，中西医结合治疗是我国在SLE防治领域的特点，SLE中西医结合临床及实验研究所取得的成果令人鼓舞，在增强疗效、有效地撤减激素用量和改善症状、提高生存质量等方面，显示了独特的优势，但在规范化治疗及临床疗效评价等方面仍存在诸多局限和不足，特别是对于中医药治疗SLE疗效优势仍缺乏科学的量化评价指标体系，极大地制约了SLE中医药临床疗效衡量、确定和推广。笔者就如何进一步完善SLE中医药临床疗效评价体系的思路和方法探讨如下，以期抛砖引玉。 　　1 SLE中医药治疗的特色和目前存在的主要问题 SLE是较为常见的疑难病，近年来SLE发病率有增长趋势，受到国际上普遍重视。根据我国流行病学的初步统计，此病的患病率为70/10万～100/10万，如果以12亿人口计算，我国的SLE患者已达84万～120万例［1］，目前虽然一些干扰免疫应答的生物制剂及细胞因子调节剂，基因疗法与干细胞移植等新的治疗方法不断涌现，但西医仍主要用皮质激素和免疫抑制剂，配合血浆置换等治疗，毒副作用明显，停药后易产生反跳，易引起各种并发症，患者生存质量及行为状态均较差。因SLE的治疗和病人劳动能力丧失等而导致的经济损失也非常巨大。在美国、加拿大、欧洲、日本等国治疗SLE已逐步使用新型非类固醇免疫抑制剂，但由于其价格昂贵，大多数患者经济上无法承受，使其应用受限。寻求临床疗效确切、改善复发、安全毒副作用小的治疗方法和药物一直为各国临床医师所广泛关注。 　　中医药学源远流长，古籍中对本病的认识分属于“红蝴蝶斑”“蝴蝶丹”“日晒疮”“鬼脸疮”“马缨丹”等，在临床上依据卫气营血辨证，有“热毒发斑”“阴虚发斑”“血热发斑”之称，其症状还散见于 “流皮漏”“水气”“心悸”“痰饮”“血证”“淤证”“虚损”等多种疾病和病证。长期以来，全国各地的医务工作者在SLE中医药治疗临床实践中积累了大量的丰富经验，并取得了较好的疗效。纵观文献报道，目前中医治疗SLE临床报道分单纯中药治疗和中西结合治疗两方面，单纯中药治疗多是稳定型或轻型活动性SLE，且大多是个案报道，鲜有中、重型活动性及大样本、随机对照研究。就目前临床实际情况而言，中药不可能完全取代激素，尤其是中、重度活动期SLE，激素的应用仍是必要的［2］。大部分学者均认可中西医结合是治疗SLE最佳和有效的方法，认为中西医结合治疗SLE的优点在于：①可明显提高临床疗效，降低死亡率，延长疾病的稳定期和缓解期。②改善临床症状，提高生活质量。③减少激素用量和维持量，减少激素副作用和并发症，顺利递减激素或免疫抑制剂的用量，减少其反跳的机会［3］。虽然许多研究成果令人鼓舞，但诸多方面仍有待正确评估，目前SLE中医药研究主要存在以下问题：①对中医药干预治疗的优势和作用环节的研究中，缺乏对中医药干预治疗与减少激素用量和维持量的深入研究，缺乏合理的统计对比分析。②由于SLE自身的病理特点、累及多系统多脏器而复杂繁多的临床症状以及长期以来历史的原因，SLE证的分型种类繁多，临床研究方面仍缺乏一些客观、微观的定性和定量指标。虽然中医治疗SLE的方法、手段以及各种药物众多，但自成体系，较为混乱；即使是名老中医、临床专家的宝贵经验，也缺乏系统归纳与优化。科研设计不严谨，缺乏随机、对照、双盲方法，影响中医药治疗药物及方案的可重复性，导致许多有效的治疗方法和药物，无法在临床实际中广泛运用。③中医药治疗SLE疗效优势仍缺乏科学的量化评价指标，缺乏一整套完整的疗效评价体系和严谨的思路方法，也没有系统的操作规程和质量控制，评价疗效的深度和广度不够。特别是中医药疗效评价未采用国际公认的临床疗效评价“金标准”指标，影响研究的可信度。目前临床观察指标以炎症、