FDA抗肿瘤化药和生物制剂临床研究终点指标指导原则.docVIP

FDA抗肿瘤化药和生物制剂临床研究终点指标指导原则（草案）简介　　在肿瘤学中，生存期是临床获益的金标准，但实际上FDA也认可采用别的肿瘤终点指标来批准药物上市。在上个世纪70年代，FDA通常是基于客观应答率（objective response rate，ORR）来决定是否批准一个抗肿瘤药物。到了80年代早期，经肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee ，ODAC）讨论后，FDA认为应基于更直接的临床获益证据，如改善生存期或患者的生存质量（Quality Of Life，QOL）、改善身体功能或改善肿瘤相关症状，其临床获益并非一直通过客观应答率（ORR）来反映。此后的10多年，无病生存期（Dsease-Free Srvival，DFS）和持续的完全应答作为终点指标被认可。 本指导原则（草案）所涉及的主要终点指标讨论包括整体生存期（Overall Survival）、基于肿瘤评价的终点指标（如无病生存期、客观应答率、进展时间、无进展生存期、治疗失败时间）以及基于症状评价的终点指标。具体见下表： 终点指标 证据的适用性 评价 优点 缺点 整体生存期（Overall Survival） 临床受益 ·需要随机研究 ·盲法并非必须 ·普遍接受的直接反映临床受益的指标 ·容易观察 ·最佳指标 ·要求更大样本的研究 ·要求更长时期的观察