30关于2003年度药物研究技术指导原则的 起草说明.pdfVIP

关于 2003 年度药物研究技术指导原则的 起草说明 　 《药物研究技术指导原则》（下简称《指导原则》），顾名 思义，是指根据《药品注册管理办法》（试行），结合我国药 物研究、技术审评工作实际，为药品研发或注册申请提供技 术参考以及用以评价药品安全、有效和质量可控性的指导性 技术要求。换言之，指导原则是根据我国目前的具体实际情 况，阐明药品研发与评价的基本原则和系统过程，并表达了 注册管理部门的关注点，是一个指导性的技术原则，为药品 研发与评价提供参考，而不具备法律效应。药品研发与评价 是一个复杂、科学的系统工程，药品研发者与评价者在遵循 一般规律和原则的同时，应具体问题具体分析，以科学的试 验为依据，为各种研究结论提供有效的支持。 受注册司委托，药品审评中心于 2003年正式启动了指导 原则的起草工作，目前，已有 29个指导原则完成了第二稿， 现于互联网上公开征求意见。为使广大从事药品研发和注册 的专家、学者、管理者以及相关人员对指导原则起草和修订 工作有更深入的认识，现就指导原则起草与修订工作情况做 一简单介绍。 第一部分：起草背景 1985 年，首部《药品管理法》颁布实施，为配合贯彻 《药品管理法》及相关注册管理法规，如《新药审批办法》， 使我国的新药研究开发导入正规的法制与科学化的轨道，自 1987开始，卫生部组织专家着手编写新药研究的各类技术指 导原则，分别于 1988、1993年、1995年、1997年陆续颁布 了系列涉及化学药、中药药学、药理毒理和临床研究技术指 导原则。1998年，国家药品监督管理局成立后，随着新制定 的《新药审批办法 》的出台，对研究试验提出了新的规定， SDA 组织专家对部分技术指导原则进行了修订并予以颁布。 上述一系列指导原则，在当时历史时期，对于我国的整体研 发水准有高度的针对性，在药品研究领域内，明确了药品注 册管理的规章下，进行药品研发注册基本的技术要求；初步 明确了药物质量控制、安全性、有效性三个专业研究领域之 间的系统性关系；初步建立了从系统的角度把握药品安全有 效性的科学理念。正是在这些指导原则使我国药品注册有了 统一评价安全性有效性的法则，国家许多研究机构，包括大 型科研院所正是在这些指导原则的辅导下，开始建立药品研 发质控、安全、有效的整体观念。十多年来上述系列指导原 则对医药工业发展的促进作用是显而易见的。 然而，随着世界科学技术水平的飞速发展，我国科学技 术和经济水平的进步，特别是社会主义市场经济体制的不断 推进，加入 WTO后相关协议和原则的要求，新的《药品管理 法》、《药品注册管理办法》的实施，使得药物的研究开发、 生产和注册的形势和要求均发生了较大的变化。而由于缺乏 系统的药物研究技术指导原则，尽管部分药物研究人员从理 论上对药物研发的规律有一定的了解，但在具体的实践过程 中普遍缺乏尊重药物研发内在规律的自觉性与主动性，致使 药品的研究缺乏系统性、规范性与完整性，如研究与生产的 脱节、各研究内容的相互割裂、研究目的不明确、研究形同 完成作业、方法缺乏依据与验证、数据不完整或不可靠、工 艺的可行性较差、临床前安全性和有效性研究、临床研究不 规范等，这无疑直接影响了其注册进程，严重制约了我国制 药工业的发展。 同时，在药品的注册评价方面，由于注册评价涉及到多 学科、多专业的知识技能，同时又具有较强的独立与系统性， 各技术评价者因专业背景和实践经验的差异或缺陷，在较短 的时间内很难达到对各专业知识的综合了解和掌握，由此可 能导致其在技术审评中对研究内容与要求的关注点不同，以 至于出现评价要素的差异；一些关键技术要求因争论较多而 始终未能统一其审评尺度；同时基于国内药物研发整体水平 的较低，以及缺乏对药物研发自然规律的认知，忽视了因药 品研究的系统性和阶段性而对应的评价的系统性和阶段性， 例如忽视了研究的阶段性而要求有关研究一步到位，忽视了 大生产数据的积累而确定的检查限度不能适用于生产的质 控，对生产工艺的可行性研究和数据的积累强调不够而影响 了产品的工业化生产等问题，由此在一定程度上影响了评价 的科学性和评价的质量。 面对目前药品研发和注册评价的现状，面对缩短与发达 国家制药工业水平，特别是创新能力的差距的紧迫压力，要 实现我国药品研发与生产以及评