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确保干细胞疗法安全科学的七项建议 黄清华 摘要：为了保障干细胞疗法及其研究的安全性和科学性，必须制定中国“干 细胞医学创新”伦理和安全准则，建设有利于干细胞治疗研究的经济机制，设计 并落实获得患者知情同意好的做法，伦理干预确保进行风险-效益分析，强化患 者安全监督与副作用报告，规范研究结果的发表，建立公共治理型监管机制。 关键词：干细胞疗法；临床研究； 治理 “以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另 一种疾病治疗途径，从而成为新医学革命的核心”。[1] 为了促进干细胞治疗研 究的发展，确保干细胞疗法及其研究的安全性和科学性，防范“干细胞治疗乱象” 必须从伦理、经济、法律、技术和公共管理等方面采取综合措施，营造一个更好 的干细胞治疗研究环境。 1、制定中国化“干细胞医学创新”的伦理和安全准则 允许并规范正式临床试验之前合理地尝试新型医学疗法。首先需要制定相应 的伦理和安全守则，明确“干细胞医学创新”与利用未经证实的干细胞治疗牟利 的严格区别，并且在尝试少数患者后及时转向正式的临床试验。 在正式的临床试验之前，允许达到一定技术标准的医院和医生为部分患者提 供创新的干细胞医疗服务，但其前提是应当遵循国际干细胞研究学会（ISSCR ） 《干细胞临床转化指南》第七部分“干细胞的医学创新”所列出的八项伦理和安 全准则。[2] 其中，最重要的是应当有关于该创新医疗措施的书面治疗方案，并 应包括以下内容：（1）该医疗措施有可能成功的理论根据，包括这种措施的安全 性和效用的上的临床前证据；（2 ）解释与现有（常规）治疗措施相比，为什么应 尝试所建议的干细胞治疗；（3 ）提供所移植的细胞符合细胞制备与生产标准的完 1 整特征分析；（4 ）描述细胞使用的途径，包括配伍的药物、制剂、手术措施；（5 ） 临床追踪和数据收集的计划，以评估细胞治疗的效果和副作用。[2] 依照上述标准，便可以判断那些临床试验之外的临床治疗所存在的明显缺 陷，从而判断是否真正的创新医疗服务。因此，中国相关临床医学会和临床医学 家当前急需做的是，根据这八项伦理和安全准则制定详尽的本土化“干细胞医学 创新伦理和安全守则”，将正式的临床试验之前的干细胞“创新医疗服务”纳入 规范与监管之中，以避免患者的绝望心理被利用、公众对干细胞研究的信任受到 损害，从而有利于开展合理设计的干细胞“创新医疗服务”和临床试验。 2、建设有利于干细胞治疗研究的经济机制 所有的“干细胞治疗研究”，无论是正式临床试验之前合理地尝试新型干细 胞疗法，还是正式的临床试验，抑或征得患者同意“提供干细胞疗法”，除极少 数已经列入常规治疗方案（如骨髓移植治疗白血病）的以外，都不得向患者以任 何名义收取任何费用。这是治理“干细胞治疗乱象”的根本措施。于此情形，需 要从政策和法律上建设可持续的“干细胞治疗研究”经济机制。 《英国干细胞倡议：报告和建议》（UK Stem Cell Initiative: Report and Recommendations ）主张整合各种公、私研究基金，确保英国作为干细胞转化 和临床试验研究的一个（全球）中心；未来十年（2006-2015）内干细胞临床和 转化研究的经费，政府应提供与英国干细胞基金会（UK Stem Cell Foundation ， UKSCF ）向社会募集所得相匹配的资金，并通过 UKSCF /医学研究理事会 （MRC ）合作管理；卫生部（The Department of Health ）必须确保兑现承诺增 加的研发资源，确保未来十年在国家卫生服务（NHS ）体系内充分的干细胞临床 研究试验所需的成本。[3] 英国政府采纳了这些建议，作出了支持 UKSCF /MRC 联合新方案以支持干细胞转化和临床试验研究的决定。[4] 从长远来看，我国需要借鉴上述英国做法建立中国或省级干细胞治疗研究基 金会，通过（公益事业法人）立法授予它向公众募集干细胞转化和临床试验研究 资金的权利；根据募集情况