再障治疗.pdfVIP

二第53届美国血液年会“教育文集汇编 _ 罂掣：掣：幽掣掣掣：====坐幽幽掣!：型：型：：掣掣型掣型幽：!：：!幽型：堂掣掣：：：崔型出幽唑幽：幽尘型攀磐掣必：：：掣：：： 一一一 一 一一- 一 统治疗方案。最近日本进行了一项前瞻性多中心的研究，评价那些应用IST连续6个月仍无反应的重型或极 一 重型患儿再障患者的结局。这些患者如果有血清学相合的URD，HLA—个位点不合的家庭成员供者，或是 疗，方案与第一次相同。38接受HSCT获得血液学改善的患者5年生存率是83．9％，比接受二次ATG治疗患 者9．5％的生存率有显著提高。尽管日本的数据由于地理位置不同可能与其它地区有所差别，但其结果足以 让我们振奋。从以前的回顾性研究中得出的结论与之有所不同，但不是直接对立。该方面需要扩大病例继 续研究。 长期合并症 HSCT的长期合并症近来得到更好的控制，49IST治疗后长生存的患者也有发生多种疾病如进展为 MDS／AML的风险。有些合并症发生率提高只是因为随访期延长所致。而且，这些数据是不完备的，因为 患者的队列特点和治疗方案影响治疗结果。举个例子，研究患者的队列中除外IBMFs等先天性疾病，治疗 方案也改变，那些存活患者的预后就会改变。 总结 再障的诊断和管理都获得了显著进展。但到目前为止有关预测治疗反应和临床预后的问题仍没解决。 对于治疗相关的毒性反应的不断深入了解，也为以后治疗方案的不断完善提供了临床支持。 唐旭东刘锋编译 再障的治疗 Eva E．DeZernand C．Guinan Amy 一名24岁的厄瓜多尔男子来到你的诊所．活动后呼吸困难，有瘀点和瘀斑。他的血常规显示全血细胞 减少，有核细胞430，血红蛋白7．4∥dL，网织红细胞0．9％，血小板18000。他的BM活检提示增生低下。最 终他确诊为重型再障。他的父母皆是南美洲人，找不到相合的无关供者，包括脐带血，他依赖输血。他拒 绝应用ATG治疗。他正寻求新的治疗建议。 SAA是少见并危胁生命的疾病，表现为全血细胞减少和BM增生低下。1异基因HSCT是40岁以下患 者的治疗首选。因为只有30％的患者可能找至I]HLA相合的供者，所以IsT治疗作为一线治疗方案能够提高 续推荐其作为SAA的初始治疗方案。2 为了研究目前的各种其它治疗方式与ATG／CsA的疗效比较，我们在PubMed数据库进行了文献检索， ofsev盯e 时间自2005至2011．6．1。以MESH的“treatment aplasticanemia”、“immunosuppressivetherapy” 和“not 试验，帖3观察研究鼬和系统评价。9 在_ATG／CsA方案中加入西罗莫司后64月的治疗反应率较低(51％vs62％)。‘另一项研究中ATG／CsA方 案中加用麦考酚酸酯后反应率达62％，未发现比ATG／CsA标准方案有所提高。也一项系统回顾在标准治疗 中加入生长因子，但发现12个月的反应率和总死亡率无变化。9 *40 第53届美国血液年会“教育文集”；r-编二 一 的患者中继续使用。但是，在患儿患者中的反应率仅有46％。7最后，大剂量环磷酰胺的疗效也进行了联合 和单独评价，一项随机对照试验5提示其反应率无提高，但死亡率增加。一项观察研究显示环磷酰胺的治 疗反应率达77％，8但此项研究未设对照。(表1)． Table1 reviewed Regimens 相对于ATG／CsA的标准治疗，其它治疗方式都作为补充或替代治疗，而所涉及的药物一