基因治疗研究和应用.docVIP

基因治疗研究与应用上的伦理问题 摘要：随着人们的生活水平的提高，我们越来越关注自己的身体健康。同时也关注基因治疗在临床上的应用。基因治疗从DNA水平所采取的一切措施和新技术，从根本上修复、矫正基因功能性障碍。自诞生20多年来取得了令人鼓舞的成效成为临床上重要的辅助治疗手段可以治疗多种疾病，包括癌症、、感染性疾病和自身免疫性疾病。目前国内外的基因治疗，基因治疗将迎来突破性的进展，从而在不久的将来真正成为一种常规的治疗方法，为维护人类健康做出重要贡献。对此.本文介绍基因治疗的研究基因治疗研究经过20多年的曲折发展，取得了令人瞩目的成绩，当代基因技术的迅猛发展,使得人们对基因与疾病的关系有了清楚的认识,由此就产生了基因治疗这种新的医疗方法20世纪80年代起至今，经历了三个阶段：一是准备期(1980年—1989年)。这个阶段中，科学家们在临床前研究方面进行了大量工作，同时也在舆论上做了很多准备。二是狂热期（1990年～1995年），是随着1990年9月第一例基因治疗应用获得成功，使医学生物学领域一片狂热，但一些关键性技术没有得到解决，使临床应用遭受挫折。三是理性期（1996年 之后），在对过去几年基因治疗临床试验进行总结评估后，提出了重点对基因治疗关键性问题进行研究的必要性，使基因治疗转入理性化的正常轨道。1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目前已有4名血友病患者接受了基因治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。DNA序列工作框架图的完成，标志着功能基因组时代的到来，人类对自身基因的功能特别是与疾病相关的基因的了解将空前加快，这对基因治疗的研究无疑会产生巨大的推动作用。全世界的基因治疗临床方案逐年增加，但基因治疗要取得突破，必须解决基因导人系统、基因表达的可控性以及更多完美的治疗基因等三个关键性问题 基因治疗是指改变人体活细胞遗传物质的一种医学治疗方法，在基因水平上将正常有功能的基因或其他基因通过基因转移方式导人到患者体内，并使之表达功能正常的基因，或表达患者原来不存在或表达很低的外源基因，使其获得治疗效果。由于基因治疗的实际效果是通过基因在体内产生特定的功能分子（核酸或蛋白质），实质上可以看作是导入一个具有治疗作用的给药系统，基因可看作“药物”有人将基因治疗制剂（或制品）称之为基因药物（gene medicine）。 基因治疗研究的现状,目前基因治疗的对象已从过去罕见的基因病转向常见的单基因病和多基因病乃至爱慈病那样的传染性疾病以及关节炎之类的自身免疫性疾病、总体印象，有可能率先取得突破性进展的将是遗传性疾病的基因治疗，但受到人们广泛关注和临床迫切需要的将首推恶性肿瘤的基因治疗，具有探索行意义和发展前景的是艾兹病的的基因治疗。 基因治疗应用上的一些问题：近年来，由于医学的进步，诊断和治疗的水平不断提高，基因技术是一种新型的现代医学技术,是从基因这种最根本的遗传物质入手,是从源头上治疗人类诸多不治之症的一种有效途径。因此,很可能成为未来遗传疾病治疗的方向。基因治疗的发展经历符合事物发展规律的。目前，基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。主要表现为：(1)基因导入系统缺乏靶向性，效率也较低副作用。(2)目前针对遗传性疾病的基因治疗方案大多采用逆转录病毒载体，其插入或整合到染色体的位置是随机的，有引起插入突变及细胞恶性转化的潜在危险。而理想的基因治疗方案应该是在原位补充、置换或修复致病基因，或者将治疗基因插入到宿主细胞染色体上不致病的安全位置。(3)理想的基因治疗应能根据病变的性质和严重程度不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。但目前还达不到这一目标，其主要原因是：现有的基因导入载体容量有限，不能包容全基因或完整的调控顺序，同时人们对导入的基因在体内的转录调控机理的认识有限。以上列举的问题代表了基因治疗领域的关键问 题，其核心问题在于基因治疗的靶向性，目前全世界范围内的科学家都在不同层面上对这些问题进行深入研究。基因治疗发展方向拟以改善和优化基因导入系统的靶向性和效率、构建新的基因定点整合载体、提高原位纠错效率，以及分离克隆新的表达调控元件和构建可控性表达载体为切入点，研究和解决这些关键问题。这些研究不仅将大幅度地提高基因治疗的疗效，还为基因治疗的最后成功铺平道路。