我国罕用药产业政策设计.pdfVIP

●2012年第 5期 ■现代管理科学 ■名家观察 我国罕用药产业政策设计 ●林 禹鸿 吴晓明 摘要：文章立足于我国罕用药的现状，指出发展罕用药产业的必要性，在研究、借鉴西方发达国家成功经验的基础上 提 出现阶段系统的罕用药产业政策建议。 关键词 ：罕用药；罕见病；产业政策 一 、 引言 究表明：在 1991年～2008年间 ．全球共 43个罕用药成为重 按世界卫生组织 (WHO)定义．单种疾病患病人数 占人 磅炸弹药物 (全球年销售总额超过 10亿美元)，其中 18个 口总数的0．065％～0．1％的疾病或病变即为罕见病 随着科 在美国批准上市 ．在这 18个罕用药 中有 11个药物均是在 学技术 的发展 ，美国、欧盟、日本研发 J，很多罕用药。美国 独 占保护期 内成为重磅炸弹药物。国外学者 ZaurRza． 《罕用药法案》规定 ：罕用药是 “在美国境 内的患病人数少 khanov、SeoaneVazquez等均指 出数据保护是基金资助 、税 于20万人 ：或在美国境 内患病人数虽多于 20万人 。但该 收减免、快速审评等这一系列罕用药研发激励政策中最强 药品上市后 的销售额无法弥补用于研发该药所耗费的金 有力的激励措施 额”的药品。欧盟 《罕用药管理规定》①第 3条规定罕用药的 2．罕用药注册的政策 在保证药品安全有效性的基础 四条标准：疾病流行标准 (患病率低于0．5％。的疾病)、企业 上 ．为提高罕用药审批的效率、压缩审批周期、促进罕用药 难 以获得投资回报标准 、无令人满意的治疗产品与方法标 尽快上市 ．一方面各 国规定罕用药的注册可以采用特殊审 准 、 著利益标准 批程序 ．在程序与审批时间上给予照顾 ．如美国规定罕用 罕见病患者人数少 ．因此罕用药只针对特定 的极少数 药通过资格认证后 ，可享受如下 3种特殊审批程序 ：优先 患者使用 ．临床用量小 ．制药企业 因利润少不愿研发 与生 审评 、加速审批和快通道项 目。获得优先审评 资格的药品 产 ．如美国公共卫生部 ¨的调研报告称制药企业考虑研究 其平均审评时间仅需 6个月 ．而标准审评时间一般需要 10 成本高昂、利益 ln】报不明确等因素导致美 国20万罕见病 个月。另一方面罕用药在审批标准上较为灵活。如欧盟规 患者无法得到救助 因此．单纯依靠市场机制无法满足罕 定罕用药的审批可通过条件性审批和特殊情况的审批．其 用药 的供给 ，为解决罕用药短缺 问题 ．许多发达的市场经 中条件性批准规定 申请人如不能提供完整的临床数据．可 济国家和地区都运用罕用药产业政策进行调控．即出台与 通过证明该 申请药品具有积极的风险收益平衡 、可填补现 实施村I火的鼓励性政策与法律 美国是世界上最早实施罕 有治疗方法 的空白、比现有治疗方法有更强的有效性、安 用药产业政策 的同家 ．相继欧盟 、日本等发达国家也陆续 全性或该药品的即时供应给公共健康带来的利益大于风 颁布 r类似 的罕用药产业政策用于激励罕用药 的研发 、生 险而通过审批。截止 2010年从欧盟审批罕用药的程序看 ， 产。实践证明，相对完善的罕用药产业政策 ．对激励罕用药 其中 38％的罕用药是通过特殊情况 的审批程序上市的． 研发 、推动罕用药产业的创新 与发展 、促进医药卫生领域 5％是通过条件性审批上市的。可见．针对罕用药的特殊注 的公平和 义 、健全社会保 障体系 、维护罕见 表 1 各国罕用药法案之比较 病患者权益都具有十分重要的意义 项 目 奖励措施 减税措施 其他优惠 市场独 占权 二、域外罕用药产业政策的介绍 国家 罕见病患者少