医学研究设计中的统计学考虑.pdfVIP

维普资讯 北 京 大 学 学 报 ( 医 学 版 ) JOURNALOFPEKINGUNIVERSITY(HEALTHSCIENCES) Vo1．38 No．6 Dec·2006 · 讲 座 · 医学研究设计中的统计学考虑 姚 晨 (北京大学第一医院医学统计室，北京 100034) [关键词】统计学 ，医学 ；研究设计 [中图分类号]R195．1 [文献标识码]A [文章编号]1671—167X(2006)06-0660-05 在医学研究开始之前，研究者往往需要对所要研究的课 降压效果的因素很多，有些因素已被前人所证实 (如文献报 题进行科学的设计 ，其 目的在于用较少的人力、物力和时间， 导随着年龄增长血压也会增加)，因此，研究设计的主要任务 获得较为可靠的研究结果，因此，研究设计是科研工作中最 就是如何在研究中获得研究者关注的影响因素 (如某化学药 重要的一个环节，研究设计的好坏直接影响到研究的结果， 物)的作用证据。 也关系到研究的成败。 在统计设计中，一般将研究者根据研究 目的确定的施加 医学研究的 目的是对医学实践中提出的理论假设加 以 在研究对象上的人为干预因素，如药物、缺氧、温度和病毒等 科学验证，而整个医学研究设计就是围绕着如何验证该假设 化学 、物理、生物因素称为实验因素，如对高血压患者用降压 进行的。因此，在研究设计前首先要根据 自己的研究专业领 药，则降压药是人为干预的实验因素。然而，受试对象本身 域提出一个明确的假设，这也就确定了研究 目的，然后据此 原有的某些特征 (性别、年龄、生活习惯 、职业和疾病等)也可 研究 目的选择合理的研究设计类型。一般情况下医学研究 以成为观察性研究的实验因素，如在研究男女成年人冠心病 设计可分为实验性研究和观察性研究两大类 ，两者的最大区 发病率的不同时，性别是实验因素。 别是实验性研究有根据研究 目的确定的 “人为施加的干预因 任何一项实验研究都是在各干预因素共同作用下完成 素”，而观察性研究没有。观察性研究的 目的只是调查现有 的，有些因素的作用已在 以前 的研究中明确 了，研究者不可 干预因素对特定研究对象特征的影响，通过分析找出事物变 能，也不必要把所知的所有影响因素均作为实验因素在一次 化的规律 ，因此观察性研究又称为调查性研究，主要有横断 实验中加以研究，因此在统计设计以前必须先根据研究 目的 面研究、队列研究和病例一对照研究等。通常实验性研究是 明确有几个实验因素。为了观察实验因素对实验单位的影 前瞻性的，而观察性研究以回顾性或现况调查居多。虽然两 响效应大小，实验因素又常常需要分为若干水平。所谓实验 者均涉及到如何选取研究样本问题，但由于实验性研究还需 因素的水平，就是实验 中所要考察的某个实验因素的定量 考虑如何安排 “人为施加的干预因素”、如何获取研究因素影 值，或者是不同类别某种实验因素产生的不同效果。前者是 响作用的证据，所以更多地需要遵循统计学原则进行研究设 在定量方面的规定，后者是在定性方面的规定。例如，研究 计。因此，本文重点讨论实验性研究设计 问题，对于观察性 某种细菌的培养方法，其实验因素有温度、时间、培养基等， 研究的设计 问题可参考临床流行病学研究方法。 若温度从34～40℃，每2oC为一个水平，则分为3个水平 ； 一 份 良好的研究设计 ，应该是专业设计与统计设计的有 时间从6～24h，每隔6h为一个水平 ，也可分为3个水平；培 机结合。专业设计旨在保证研究课题的科学性、先进性和实 养基选择 2种，即分 2个水平，因此要做包含 以上三种因素 用性，而统计设计的目的在于合理安排