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知识／技能篇 儿童急性髓细胞性白血病治疗进展 Treatment Progress of Children’ Acute Myeloid Leukemia 卢新天 （北京大学第一医院儿科 100034） LU Xin-tian -2 -1 -2 -1 小儿急性髓细胞性白血病（AML），也称为急性 mg·m ·d，DNR 20 mg·m ·d,后3种药连 非淋巴细胞白血病（ANLL），占小儿白血病的20%左 续静滴4天。在诱导治疗中，所有病人应用两个周期 右，近10年来小儿AML的疗效有明显改善，改善来源 （Cycle）的5药方案，两个周期之间有间隔6天的，也 于化疗方案的优化与改进。小儿AML的治疗仍旧以经 有间隔10天的，还有在血象恢复正常再用第2个周期 验性治疗为主，治疗经验来自于世界各协作组的临床研 的。最终的治疗效果存在差别，间隔6天的病人疗效最 究总结，本文对此方面的进展进行简要综述。 好，10年EFS为39.4%±4%，DFS51%±5%，非复发的 卢新天 （1951-），女， 死亡是此两数字间差别的原因。CCG提出的“时间强 广东人，主任医师。主 1 诱导缓解方案 化”观念认为方案间的间隔时间越短，疗效越好。北欧 要研究方向：小儿血液 1.1传统药物的治疗 国家的NOPHO协作组也采用这种“时间强化”的治 病，小儿肿瘤。现任中 华医学会儿科分会血 目前小儿AML诱导缓解治疗仍以经典的柔红霉素 疗，但应用过程中发现治疗相关不良反应大，死亡率 液学组委员兼秘书。 （DNR）、阿糖胞苷（Ara-C）组成的DA方案为核心， 高。因而应用这类方案应“量力而行”。 在此基础上加入其他药物。近20年来，主要治疗药物的剂 1.2其他蒽环类药物的应用 量在增加，目前DA方案中每日剂量，DNR多为45～60 DNR是治疗AML最常用的蒽环类药物，其他还有 2 2 2 ，Ara-C从100 mg/m增加至200 mg/m，诱 mg/m 去甲氧柔红霉素（IDA）及米托蒽醌（MIT）等。 导治疗的总剂量与疗效存在相关关系，诱导缓解治疗方 体外实验发现IDA细胞摄取快，细胞内存留时间 案的强弱不仅与诱导治疗的缓解率（CR）有关，也与 长，有利于克服多药耐药机制，另一方面，IDA有较长 长期生存率（OS）、无病生存率（DFS）及无事件生存 的血浆半衰期（54小时），在脑脊液中也有活性，心脏 率有关（EFS）。各国协作组的资料中，以英国的 不良反应较低。BFM协作组的AML-93方案比较了IDA MRC- AML方案最为强烈，DA为3+10，即DNR 50 与DNR的疗效发现，在治疗15天骨髓原始细胞5%的病 -2 -1 -2 -1 mg·m ·d ×3，Ara-C为200 mg·m ·d × 人在IDA组占17%，而DNR组占31%，显示从骨髓内清 10，其CR为93%，EFS为49%～56%。德国BFM协作组的 除白血病细胞的能力以IDA优于DNR；而5年EFS的比 -2 -1 DA方案为3+8，DNR为60 mg·m ·d×3，Ara-C 较IDA组为51%