羟基喜树碱治疗难治复发性阵发性睡眠性血红蛋白尿症临床分析.pdfVIP

· 32· 医学创新 201年 旦 箜 鲞筮Z塑 !坚望 塑 ： ： · 临 床 研 究 · 羟基喜树碱治疗难治复发性阵发性睡眠性 血红蛋 白尿症的临床分析 聂先锋 【摘要1 目的 观察应用羟基喜树碱为主治疗难治复发性阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)的疗效。方 法 15例患者均采用羟基喜树碱为主联合治疗 ，配合输血、对症、支持治疗。结果 15例患者化疗均有效，所有患者 肾上腺糖皮质激素的用量较化疗前减少 。15例患者经治疗后4例进步，11例 明显进步。10例依赖输血者 中8例脱 离输血。未发现严重的不 良反应。13例溶血指标明显好转。结论 应用羟基喜树碱治疗难治复发性 PNH是较为 安全、有效的方法 。 【关键词】 羟基喜树碱； 难治复发性阵发性睡眠性血红蛋白尿症 阵发性睡眠性血红蛋 白尿症 (PNH)是后天获得性的红 贫血严重程度 ，骨髓增生状况中任何一项进步两级者为明显 细胞膜缺陷引起的对补体激活异常敏感的慢性血管内溶血， 进步。近期进步：病情分级中任何一项检查有进步者。无 常睡眠时加重，可伴间歇性血红蛋 白尿和全血细胞减少症或 效 ：病情无变化或有恶化 。 反复血栓形成。肾上腺糖皮质激素至今仍是治疗PNH的一 2 结果 种主要药物，但长期使用可发生如高血压、糖尿病、股骨头坏 2．1 治疗结果 15例患者化疗均有效，所有患者肾上腺糖 死等严重不 良反应 ，部分PNH患者对激素治疗无效或减量后 皮质激素的用量较化疗前减少。15例患者经治疗后2例近 易复发，此是治疗上的难点。笔者应用羟基喜树碱为主治疗 期临床痊愈，8例近期明显进步。l0例依赖输血者中8例脱 难治复发性阵发性睡眠性血红蛋 白尿症，取得较好疗效，现 离输血。13例溶血指标明显好转。未发现严重的不 良反应。 将初步结果报道如下。 2．2 并发症 主要为消化道反应 ，1例反应重。无严重、致 1 资料与方法 命的并发症发生，肝 、肾等重要脏器功能亦无明显异常。 1．1 一般资料 本组 15例阵发性睡眠性血红蛋 白尿症 3 讨论 (PNH)为笔者所在科2003年6月 ～2010年5月住院患者。 PNH是由糖化肌醇磷脂 一锚 (PIG—A)基因突变，致造 其中男9例，女6例，平均年龄48岁(22—74岁)，平均住院 血干细胞以及分化过程中血细胞的PIG—A蛋 白减少引起 时间为6个月。符合国内PNH诊断标准…。从诊断到化疗 的。作为获得性血细胞膜缺陷性疾病，主要受累的是红细 的时间为6个月 ～7年，中位时间3．5年。所有患者均曾接 胞，还有白细胞、血小板。这种异常红细胞对 自身补体敏感 受用量相当于泼尼松 0．5～1ms／kg的肾上腺糖皮质激素治 性增高，引起慢性血管内溶血，常睡眠时加重，可伴间歇性血 疗2个月以上及雄激素等治疗无效或减量后复发。其中部 红蛋白尿和全血细胞减少症或反复血栓形成。肾上腺糖皮 分患者已发生高血压、糖尿病、消化道出血、股骨头坏死等严 质激素至今仍是治疗PNH的一种主要药物，但长期使用可发 重并发症 。 生如高血压、糖尿病、股骨头坏死等严重不 良反应，部分PNH 1．2 治疗方法