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Nature Review：2012年FDA新药审批分析 2013-03-25 14:49?来源： HYPERLINK / 丁香园?作者：fyc5078 2012年是FDA新药批准的丰收年，癌症药物和孤儿药物的批准数量均再创新高。 美国食品药品管理局(FDA) 药物评价和研究中心(CDER)在2012年批准了39个新药，为15年来的新高。这也是自1997年以来，通过绿色通道审评批准新药数量最多的一年，全年新药批准数量比过去20年平均数量（平均每年批准30个新药；见表1）高出33%。 药物评价和研究中心新药办公室主任John Jenkins说，从其它指标来看，新药审批流程还相对比较健康。举例来说，2012年首轮批准率（即经过初审就被批准的药物）大约在80%。“这比以前任何时候都高。” 出现这种高首轮批准率的原因，Jenkins推测可能与药物研发过程中监管机构与公司之间增加的互动有关，也与更高质量的申报资料，更少的me-too类药物（去年FDA批准的新药中有20个药物为首创药物）的申报以及更加清晰的效益/风险平衡有关。“我们在2011年同样也看到了比较高的首轮批准率，这是一件很有趣的现象：我们并没有改变药物审批的标准，所以我们只能说是药物审批流程的效率高、运行好。”Jenkins如是说。 如果新药首轮批准率保持在高位，根据2012年提交的新分子实体(NME)及生物制剂许可申请(BLA)的初始数据，可以预见2013年仍将是一个丰收年。2012年FDA收到43个新分子实体及新生物制剂许可申请，基本与2011年提交的41个相持平。考虑到药物审评中的固有变数及审评日期与提出申请在时间上的滞后，Jenkins提醒不要以2012年的提交数量预测2013年的批准情况，但新药提交数量处于过去五年左右时间的最高水平也是非常令人鼓舞的。 不过美国财政赤字和政府支出削减或许会对药品审评工作造成一定的影响。今年，FDA的经费可能会受到影响，由此可能会波及药物的审评。“如果我们在经费上减少，那么我们将会继续按照情况的轻重缓急进行药物审评，如突破性疗法和优先审评药物以及孤儿药，”Jenkins说，“但我们不希望这种情况会真的出现。”? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? 表1：FDA自1993年以来每年批准的药品数量。药物评价与研究中心(CDER)自1993年批准新分子实体(NMEs)和生物制剂申请许可(BLAs)以来，2013年是美国食品和药品管理局(FDA) 在处方药消费者付费法案(PDUFA)协议框架下工作的首个完整年度。2002年生物制剂审批被被转移到CDER。生物制品评价和研究中心(CBER)批准的产品未被列入此次的新药当中。 ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? Amarin公司的triglyceride-lowering icosapent没列入表格，因为FDA尚未认定该药物为新分子实体，Vivus公司的减肥药物Qysmia（芬特明和托吡酯）被划归为新复方而没列入表格。*审评分类为标准审评(S)，优先审评(P)和孤儿药(O)。?生物制剂许可申请。5HT ，5-羟色胺；AMPA，氨甲基膦酸；CaCC，钙激活氯离子通道；CFTR，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白；COPD，慢性阻塞性肺疾病；FLT3，fms相关酪氨酸激酶3基因；G-CSF，粒系集落刺激因子；GLP2，胰 HYPERLINK /search/drug.htm?keyword=%E9%AB%98%E8%A1%80%E7%B3%96%E7%B4%A0tace=dxy_yao \o 高血糖素 \t _blank 高血糖素像肽2；HGS，人类基因组科学公司；JAK，Janus激酶；mAb， HYPERLINK /search/drug.htm?keyword=%E5%8D%95%E5%85%8Btace=dxy_yao \o 单克 \t _blank 单克隆抗体；MCPRF，梅奥诊所PET放射化学设施公司；MOA，作用机理；PDE5，5型磷酸二酯酶；PIGF，胎盘生长因子；NRTI，核苷类逆转录酶抑制剂；VEGF，血管内皮生长因子；VEGFR，VEGF受体。 癌症药物依然占据大头 近年来，癌症药物在FDA药物评价和研究中心药品批准列表上占有很高的比重（表1；在go.nature. com/xcSxQL可以看到生物制品评价和研究中心