《HIV感染治疗药物临床开发指导原则-二零一六年11月欧洲药品管理局》.pdf

HIV 感染治疗药物临床开发指导原则 Clinical Development of Medicinal Products for Treatment of HIV Infection 2008 年 11 月 欧洲药品管理局 2010 年 3 月 药审中心组织翻译 雅培制药翻译 药审中心最终核准 目 录 摘要1 1. 引言（背景）1 1.1 待研究的患者1 1.2 治疗结果评价和补充研究2 2. 范围5 3. 法律基础5 4. 主要指导原则文本6 4.1 人体药理学6 4.2 验证性研究11 4.3 特殊患者人群中进行的研究16 4.4 获得上市许可的要求18 4.5 产品特性摘要中的信息19 定义20 附件A 22 附件B 24 HIV感染治疗药物临床开发指导原则 摘要 本文件旨在为治疗HIV感染的药品的临床开发提供指南，包括上市许可要求 和产品特征汇总描述。 我们充分认识到保护患者利益的必要性和按照本指导原则设计临床研究的 限制因素。因此，本文件中给出的指南必须取自于已更新的、从科学的角度建立 的且广泛认可的HIV治疗指导原则。 本文件不包括原发性HIV感染或接触病毒前/后的预防治疗。而且，由于在包 括疫苗在内的免疫治疗（IBT ）上的管理经验仍然有限，本指导原则主要将重点 放在有直接作用的抗逆转录病毒物质的临床评估上。 本文件仅用于指导，应对偏差的合理性进行验证，在这些情况下和正在开发 属于新的抗逆转录病毒类别药物时，建议采用CHMP的科学建议。 修定包括主要对以下内容所做的变更：  在曾经接受治疗的患者中进行研究设计，以将功能性单药治疗的风险降至最 小。 关于在初次颁发上市许可之前和之后进行的药-药相互作用研究的选择建议。 关于在初次接受治疗的患者中使用的上市许可要求的说明。 关于在产品特征汇总的4.5节中给出药-药相互作用和在5.1节中给出病毒学 和临床研究数据的建议。 1. 引言（背景） 在本文件中，“ART”是指与抗逆转录病毒药物联合治疗。由于HIV对ART 的 固有高病毒突变耐药率，在临床研究中应尽可能避免采用次优治疗方案（例如， 对耐药形成的基因屏障可能不足）。 1.1 待研究的患者 为了将偏差减到最小程度，预期的疗效研究为随机、双盲 （只要有可能）研