【2015金融时报生物制药与技术大会】合作-汤森路透知识.PDFVIP

【2015 金融时报生物制药与技术大会】合作、价 值与患者参与成为中心主题 白皮书 2015 年 12 月 关注我们 原文作者： Charlotte Jago 前言 2015 年为期 2 天的 FT 制药和生物技术会议汇集了来自制药和生物技术行业广泛 利益相关的发言者和参会者，包括患者、服务供应商、金融机构和行业代表。会议对 广泛的议题进行了讨论，合作、价值和患者角度的中心主题贯穿了整个会议。会议也 对行业所面临的关键挑战进行了讨论，包括抗生素耐药性造成的全球威胁问题。 合作越来越重要 会议 由 2008 年罗氏公司首席执行官及 2013 年罗氏公司的董事会成员 Severin Schwan 作开场报告，他强调了医药行业目前面临的四个挑战：提高科学的复杂性；研 发生产力；定价和准入；以及不断变化的监管环境。他评论道，尽管面临的这些行业 挑战与 20 年前相同，但不同之处在于，当时公司可以闭门造车，而现在，特别是在未 来，不可能如此。需要指出的是，广泛合作是必要的，该概念是贯穿本次会议的一个 重要主题。 Schwan 先生描述了科学复杂性的进展，展示了随着疾病生物学认识的不断增加， 该行业如何从 20 世纪 80 年代的重磅炸弹模式转变至 20 世纪末和进入 21 世纪初的靶 向治疗模式。随着时代的进步，真实世界数据的数字化已经预示着数字化医学时代的 来临。Schwan 先生以肺癌为例阐明了合作是掌握数据复杂性的关键。肺癌在过去被认 为是一种单一的疾病实体，而在现在众所周知，肺癌包括无数癌症类型，涉及的因素 如 Kras 、ALK 和 EGFR 的表达；因此，它需要更多的诊断功能并且需要与诊断机构的 合作。此外，癌症治疗主要采用组合疗法，理解癌症基因的需求以及药物和肿瘤之间 的个别相互作用，单一公司具备所有必需要素来执行癌症的治疗方案几乎不可能：说 明合作必不可少。 研发生产必然严重影响新药生产的成本。关于药物开发成本的幻灯片显示，大约 20 世纪 70 年$1.8 亿，20 世纪末约$10 亿，而目前需要$ 20 亿。 TransCelerate 生物制药 作为一种跨行业合作的典型案例，阐明了跨行业合作是应对日益复杂科学和成本上升 挑战的一个方法。TransCelerate 是 2012 年推出的以促进创新性新疗法开发为目的的一 个非盈利性组织；成员包括许多领先的制药企业。 Schwan 先生认为，行业所面临的定价和准入问题可以按地理区域进行大致分类， 个性化的补偿款是各个地区的关键，如美国和欧洲具有普遍准入和医疗保险，而某些 地区存在差别定价，患者援助计划，健康保险政策和基础设施支持，如南美的医疗保 险和基础设施有限。作为需要定制解决方案的一个例子，Schwan 先生与在座人员讨论 了安维汀（贝伐单抗）在意大利根据适应症定价，中国提供私人健康保险（自 2011 年 售出 2000 万的政策），哥伦比亚已经成立乳腺癌认知和筛选中心的内容。 监管环境是他们所面临的最大挑战，Schwan 先生表示，原因是由于其复杂性和碎 片化问题。单一的全球药品批准文件在提交时需要 24 个独立的注册文件并且内容不 同。批准后的复杂性可能会导致产生长期和不可预知的时间表。例如，美国批准后可 能需要数年方可获得中国批准，届时该药物的专利保护即将结束。 市场准入：新药开发成本、价格和价值定义 Schwan 先生阐述的主题接着在本次会议的第一小组进行了讨论，其中包括来自多 个领域的系列专家：Andrew Ward ，金融时报的制药记者 ；Schwan 先生；Karl Claxton ，约克大学经济学系和卫生经济学中心教授；Finn Borlum Kristensen ，卫生技 术评估欧洲网络秘书处主任（EUnetHTA ）；Steve Miller，药品效益管理公司 Express Scripts 的高级副总裁兼首席营销官；Richard Torbett ，英国制药行业协会商业执行董 事；David Miller ，全球市场准入Biogen 公司高级副总裁。 Schwan 先生指出，尽管药品仅占平均国民生产总值的 1％，但是从进行讨论的角 度而言，比重相当于 90% 。他认为，生命中的一年无法用客观价格进行衡量，英国的 NICE 尚