体内表达法合成irna靶向神经干细胞bace1基因治疗阿尔茨海默病的实验研究.pdf

体内表达法合成siRNA靶向神经干细胞中BACEl基因治疗阿尔茨海默病的实验研究 摘 要 阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease，AD)是一种发生于中枢神经系统的 进行性退行性疾病，B淀粉样蛋白(Amyloid8，AB)的沉积是AD病变的始发 因素和中心环节，对抗A6的形成、沉积及毒性作用是治疗AD的根本策略。开 发有效的针对AB代谢的关键酶一一B一分泌酶(Beta-site AppCleaving 内，大量神经元持续破坏的情况下，并没有大量神经元再生，AD发生的过程可 认为是内源性神经未能顺利再生的过程。基因工程和干细胞移植的研究，给生命 科学带来了重大的变革。机体使NSC进入细胞循环，并诱导其增殖、分化，产 生各种神经细胞替代缺损的细胞，是一种非常有潜力的修复神经系统细胞损伤的 手段。NSC具有Ap损伤区的自主追踪性，移植后的NSC能被特异性吸引到脑 内神经退行性变区域；然而高浓度的AB对神经干细胞却有较强的抑制作用。因 此，使AD患者脑部内环境中的Ap含量降低至一定水平对于治疗AD是及其