干细胞移植治疗uchenne肌营养不良模型鼠mdx的实验研究.pdfVIP

华中科技大学同济医学院 中文摘要 muscular Duchenne氏型肌营养不良(Duchenne dystrophy,DMD)是最常见的致 死的x连锁隐性遗传性肌病，发病率为男性活婴的1／3500。一般儿童期起病，进行性 骨骼肌萎缩无力和小腿腓肠肌假性肥大，几乎20岁之前死于呼吸肌麻痹或心力衰 竭。已发现DMD的致病基因为dystrophin基因的缺失，引起肌细胞膜结构蛋白 dystrophin蛋白的缺乏。但其具体分子通路仍不明确。目前的治疗方法主要集中在 细胞移植和基因治疗方面。成肌细胞移植治疗DMD的临床实验的失败使DMD的细 胞移植治疗一度停滞。本研究分别观察两种较有希望的干细胞：骨髓问充质干细 胞和胚胎干细胞移植治疗肌营养不良模型鼠mdxd,鼠的可能性。 第一部分骨髓间充质干细胞移植治疗Duchenne肌营养不良模型鼠mdx的实 验观察 目的：研究骨髓问充质干细胞(MSCs)移植治疗mdx鼠后肌肉病理改变及 注射移植入2周龄Duchenne肌营养不良模型鼠mdx鼠腓肠肌为治疗组，以同只 MSCs注射对侧为对照