专题1。3《基因工程的应用》技术分析.ppt

基因工程的应用 基因工程的应用 重症联合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或者病毒感染，就会发病死亡。这个病的机理是细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因（ada）发生了突变。可以通过基因工程的方法治疗。 用于基因治疗的基因种类 1。用正常基因代替缺陷基因，或依靠其表达产物来弥补病变基因带来的缺陷。如血友病、地中海贫血病的治疗。 2。反义基因。用mRNA分子与病变的mRNA分子进行互补，阻断蛋白质的合成。 3。自杀基因。编码可杀死癌变细胞的蛋白酶基因。 二、蛋白质工程的基本原理 蛋白质工程的进展与前景 蛋白质工程目前的现状：成功的例子不多，主要是因为蛋白质发挥其功能需要依赖于正确的空间结构，而科学家目前对大多数蛋白质的空间结构了解很少。 利用微生物生产药物的优越性何在? 所谓利用微生物生产蛋白质类药物，是指将人们需要的某种蛋白质的编码基因，构建成表达载体后导入微生物，然后利用微生物发酵来生产蛋白质类药物。与传统的制药相比有以下优越性： （1）利用活细胞作为表达系统，表达效率高。 （2）可以解决传统制药中原料来源的不足。 （3）降低生产成本，减少生产人员和管理人员。 1 基因治疗： 是指是把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的。（重要） 2 方法： A体外基因治疗 先从病人体内获得某种细胞，进行培养，然后，在体外完成基因转移，再筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。（效果较为可靠） B体内基因治疗 直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法 基因治疗曙光初照（重点 应用） SCID患者生存在无菌环境中 基因治疗曙光初照 基因治疗曙光初照 3 例如：患半乳糖血症的患者，由于细胞内半乳糖苷转移酶基因缺陷而缺少半乳糖苷转移酶，使过多的半乳糖在体内积聚，引起肝、脑等功能受损。 1971年，美国科学家在体外做了试验，用带有半乳糖苷转移酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果发现这些组织细胞能够利用半乳糖了。这表明，用基因替换的方法治疗这种遗传病是可能的。 基因治疗曙光初照 干扰素是动物体内的一种蛋白质，可以用于治疗病毒的感染和癌症，但在体外保存相当困难。如果将其分子上的一个半胱氨酸变成丝氨酸，那么在-70℃的条件下，可以保存半年。 一、蛋白质工程崛起的缘由 例如： 改造 干扰素（半胱氨酸） 体外很难保存 干扰素（丝氨酸） 体外可以保存半年 玉米中赖氨酸含量比较低 天冬氨酸激酶 （352位的苏氨酸） 二氢吡啶二羧酸合成酶（104位的天冬酰胺） 改造 改造 天冬氨酸激酶（异亮氨酸） 二氢吡啶二羧酸合成酶（异亮氨酸） 玉米中赖氨酸含量可提高数倍 满足人类生产和生活的需要 满足人类生产和生活的需要 满足人类生产和生活的需要 对天然蛋白质进行改造，你认为应该直接对蛋白质分子进行操作，还是通过对基因的操作来实现？ 1、目标： 根据人们对蛋白质功能的特定需求，对蛋白质的结构进行分子设计。 逆转录 转录 DNA RNA 翻译 肽链 复制 复制 折叠等 具有空间结构的蛋白质 表达生物特有的功能或性状 天然蛋白质的合成过程 遵循中心法则，并需经过高级空间结构的转变 2、蛋白质工程的原理：基因改造 3、基本途径： 基因 DNA 氨基酸序列 多肽链 蛋白质三 维结构 预期蛋白 质功能 分子 设计 mRNA 翻译 氨基酸序列 多肽链 DNA合成 转录 折叠 蛋白质三 维结构 生物功能 4、概念： 蛋白质工程是指以蛋白质分子的结构规律及其生物功能的关系作为基础，通过基因修饰或基因合成，对现有蛋白质进行改造，或制造一种新的蛋白质，以满足人类的生生产和生活的需求。 蛋白质工程是在基因工程的基础上，延伸出来的第二代基因工程。 某多肽链的一段氨基酸序列是： ……—丙氨酸—色氨酸—赖氨酸—甲硫氨酸—苯丙氨酸—…… 讨论： 1．怎样得出决定这一段肽链的脱氧核 苷酸序列?请把相应的碱基序列写出来。 2．确定目的基因的碱基序列后，怎样 才能合成或改造目的基因(DNA)? 蛋白质工程与基因工程相比,合成的蛋白质有何特点? 1、改造酶的结构 自然酶与工业用酶有什么区别? 自然酶 工业用酶 在常温常压中性环境下起催化作用 在高温、酸或碱性环境下起催化作用 * * * * * * * * * 基因工程自20世纪70年代兴起后，在短短的30年间，得到了飞速的发展，目前已成为生物科学的核心技术。 应用领域——农牧业、工业、环境、能源和医药卫生等。 植物基因工程硕果累累 动物基因工程前景广阔 基因工程药物异军突起 基因治疗曙光初照 植物基因工程硕果累累 1、抗虫转基因植物 转基因