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基因治疗 Gene therapy 传统疗法与基因治疗 传统治疗方法 药物治疗 手术治疗 放射治疗 理疗 新的生物治疗： 基因治疗 (gene therapy) Gene Therapy 什么是基因治疗？ 怎样进行基因治疗 ? 基因治疗存在哪些问题? 基因治疗的概念： 经典概念：将具有正常功能的基因置换或增补患者体内缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。 广义概念：将某种遗传物质转移至患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗疾病的目的，均称之为基因治疗。 1、遗传病（Inherited disorders）：ADA缺陷的严重联合免疫缺陷症（SCID）,血友病，家族性高胆固醇血症，囊性纤维变性，Gaucher症等 2、恶性肿瘤：恶性黑色素瘤，成神经细胞瘤，白血病，肾癌，卵巢癌等 3、感染性疾病（Infectious diseases）：艾滋病 4、其它：血管病,etc 基因治疗的必要条件 发病机制在DNA水平上已经清楚 要转移的基因已经克隆分离，其表达产物有详尽的了解 该基因正常表达的组织可在体外进行遗传操作 治疗什么病？增强而非治疗将被否定 目前还有什么其它疗法？ 治疗的安全性如何？个人、家人、环境 对该患者的疗效如何？ 公正的选择受治疗的患者？ 知情同意原则 保护患者的隐私权 Martin Cline 事件 M.Cline是加州大学洛杉矶分