抽动症技术指南课件.pptVIP

4.2研究目标 4.3试验总体设计 4.3.2随机与分层 建议采用区组（分段）随机法。儿童临床试验的分层因素主要是年龄，建议按照用药的年龄段进行分层随机设计，保证组间均衡。 4.3.3盲法 为解决偏倚，原则上应采用双盲法，如试验药与对照药在规格与使用方法等不相同，可以考虑采用双/单模拟技术。未设计盲法者，应说明理由或拟采取的补救措施。 4.3.4多中心 临床试验需要在多中心（至少3家）同期进行，具备地域代表性。 4.3.5检验类型 安慰剂对照，宜采用双侧差异性检验或优效检验；阳性药对照，可采用双侧差异性检验或非劣效检验。 4.3.6样本量估算 确证性试验需要估算有效性评价所需的样本量。样本量的估算，除了设Ⅰ、Ⅱ类错误的允许范围外，还要根据临床意义，确定非劣效/优效界值，同时，需要该品种或其同类品种前期临床研究数据的支持。样本量的最终确定，应结合《药品注册管理办法》和《中药注册管理补充规定》有关最小例数的规定。 4.4诊断标准 4.4.1小儿抽动障碍西医诊断标准 关于抽动障碍的诊断标准，一般采用美国精神病学会出版的《精神神经病诊断统计手册》第四版 (DSM-Ⅳ) 。 （1）短暂性抽动障碍（TTD） （2）慢性运动性或发声性抽动障碍（CTD） （3）发声和多种运动联合抽动障碍（TS，又称Tourette综合征、多发性抽动症） 4.4.2中医辨证标准 建议参考《中医儿科常见病诊疗指南》（2012）的证治分类。 （1）肝亢风动证 （2）痰火扰神证 （3）气郁化火证 （4）脾虚痰聚证 （5）脾虚肝亢证 （6）阴虚风动证 4.5.1入选标准 (1)依照小儿抽动障碍的分类和诊断、中医辨证类型，一般选择TS或与CTD。 (2)年龄：入选患者年龄段应符合抽动障碍的好发年龄范围，最好包括青少年在内，一般选择4～18岁。 (3)病程：抽动障碍的病程多为慢性过程，病程常超过一年，建议入选病程要大于一年。试验前服用其他治疗抽动障碍药物者，建议设计导入期，以消除已经服用类似药物的延迟作用，并达到稳定基线水平的目的。 4.5.2排除标准 （1）短暂性抽动障碍和难治性抽动障碍。 （2）对于可用其他疾病解释的不自主运动者，应进一步明确排除。 （3）对于抽动障碍的常见的共病，必要时可借助非抽动量表同时评估行为障碍的病情，根据药物作用特点和试验目的，做出纳入或限制纳入的规定。 （4）对试验药物或其成分过敏。 4.5.3剔除标准。 4.5.4脱落标准。 4.5.5临床试验的全面中止。 4.5.6结束临床试验的规定。 4.6给药方案 4.6.1试验用药品规格、包装和标签的说明。 4.6.2试验用药品的随机编盲。 4.6.3试验用药品的登记与使用记录、递送、分发方式及储藏条件。 4.6.4试验用药品的清点。 4.6.5用法用量 （1）用法用量 （2）疗程的设定 观察近期疗效，疗程至少4周。若观察稳定疗效，疗程应在8周以上，最好12周。 4.6.6基础治疗 建议参照中华医学会神经病学分会发表的《抽动秽语综合征诊断和治疗指南》（2009），对于抽动障碍的患儿，应接受健康教育。教育的目标应包括患儿、患儿父母、老师以及其他与患儿有较多接触的人员。具体实施要根据不同的心理状态、文化层次及家庭社会因素，因人而异进行施教。帮助患儿解决由于疾病带来的生活和学习上的不便。家庭、学校和社会都要为患儿创造一个宽松的环境，以最大限度减少抽动症带给患儿的不良影响。 4.6.7合并治疗的规定 抽动障碍病人40%合并行为障碍，属于共病。部分药物可能同时对共病有效，属于适应症的选择问题，一般不主张合并用药治疗。若试验药物针对的是共病，则可以考虑加载试验的方法。 4.7安全性评价 4.7.1试验用药品可能的不良反应。 4.7.2安全性评价指标。 4.7.3不良事件的记录和判断。 4.7.4严重不良事件的处理。 4.7.5未缓解的不良事件 。 4.8有效性评价 4.8.1基线指标 人口学资料、病