医学统计学第三章实验设计分析报告.ppt

学习目的和要求 1、掌握实验实验研究的分类和特点、实验设计的三要素、医学实验设计的基本原则。 2、熟悉实验设计的基本内容和步骤及常用的几种实验设计方法。 将一组实验对象随机分配到两种或多种处理组，观察比较不同处理因素的效应是否有差别。说明处理因素是否对受试对象产生效应。 1．研究者根据实验目的，预先制定实 验设计，人为设置处理因素； 2．能按随机化方法，将研究对象分为 实验组和对照组，使各组具有相似 的基本特征，提高了组间的可比性。※与调查研究相区别 调查研究的特点 1、研究因素是客观存在的。研究不能主动地施加处理因素只能“被动地观察客观存在的现象。这是与实验研究的一个重要区别。 2、不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影响。这是与实验研究的另一个重要区别。 3、反映某个时点上事物或现象的现状以及与之某些相关的因素的关系，只能提供病因线索。 按受试对象不同，分为三类 1．动物实验 优点： 在许多方面可由实验者作任意的安排，使 得研究设计更严密，组间可比性更强。 缺点： （1）动物实验的结果不能直接解释人类的 疾病现象。 （2）不同种系的动物有不同的生物学特点，因此动物实验必须选择同一种系动物。 2．临床试验 （1）临床试验的定义 以病人为研究对象的实验研究，常用于评价药物或治疗方法的效果。 在医院或其他医疗照顾环境下进行，研究对象以病人个体为单位 随机化临床试验 ：长效心痛定—冠心病 （2）临床试验的特点 与动物实验相比，临床试验外来影响因素更难于控制，因为人有社会属性，受精神因素、心理因素影响；同时临床试验必须在保证病人安全的前提下进行并要符合医学伦理要求。 因此，临床试验要求高，实施难度大。 B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观察治疗效应， 但并不要求病人从同一时 间开始随访。不过对随访的起点应有明确的定义。 3、现场试验：研究对象以未患病人群为单位；在社区或现场环境下进行，常用于评价某种预防措施的效果。 基本单位是个体，如高危人群（乙肝疫苗—HBsAg阳性母亲所生婴儿） 临床试验和现场试验的干预单位都是个体，干预措施具体分配到每个个体。 4．社区干预试验 实验对象：以社区人群作为一个整体进行实验观察。 社区干预试验一般不能实施随机分配原则。 目的：评价通过干预某些危险因素或施加的保护性措施在人群中的预防效果 如评价碘化食盐对IDD的预防效果； 饮水加氟对龋齿的预防效果等 四、实验研究工作的基本步骤 1．设立对照的重要意义 （1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别，才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究结果的影响。 对照的必要性---没有比较就没有鉴别 疾病的自愈倾向 感冒、哮喘等 感冒的例子 均衡性 (1)对等 除处理因素外，对照组具备与实验组对等的一切非处理因素。 (2)同步 对照组与实验组设立之后，在整个研究进程中始终处于同一空间和同一时间。 (3)专设 任何一个对照组都是为相应的实验组专门设立的。不得借用文献上的记载或以往的结果或其它研究的资料作为本研究之对照。 2．对照组设置的要求 除实验组接受的研究因素外，实验组和对照组在其他方面都必须尽可能相同。例如，动物实验，实验组和对照组间动物的种系、性别、年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一致；临床试验，实验组和对照组间病人的性别、年龄、体质、病情（期、型）等尽可能相同。 3．对照形式 对照组不施加任何处理因素。空白对照在动物实验和干预试验中简单易行，但在临床试验中一般不设空白对照，原因：一是容易引起实验组和对照组在心理上的差异；二是存在医德问题。仅在某些病情较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如慢性关节炎、HbsAg携带者、近视等可以设置空白对照。 （2）安慰剂对照 对照组采用一种无药理作用的“假药”，如淀粉、生理盐水等，经加工后，其外形、大小、味道等与试验药物极为相似，不被受试者识别。使用安慰剂对照可以避免对照组病人产生与实验组不同的心理作用。安慰剂虽对人体无害但亦无疗效。因此，必须注意其使用范围。只用在研究的疾病尚无有效治疗方法或使用安慰剂后该病的病情、临床经过、预后等影响小或无影响时使用 （3）实验对照 对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关的实验因素。例如 实验组