基因治疗的研究进展概述.pptVIP

基因治疗的研究进展 王杰110205145 何静110205108 目录 将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的。 基因治疗基于的研究和技术 人类基因组计划（HGP） 基因工程技术 基因治疗的发展历史 1968年，美国科学家迈克尔布莱泽——首次提出基因治疗概念 1980年至1989年，学术界、宗教、伦理、法律各界——对基因治疗出现争议 1989年美国批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案（构建一个表达载体）——不是真正意义上的基因治疗 1990年，美国，使用基因治疗手法治愈了病人——初步成功，掀起研究热潮 2000年，法国医院使用基因治疗治愈数名免疫缺陷儿童——重大成功 基因治疗常用方法 目前常用的是体内疗法和体外疗法 体内疗法是将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内，以达到治疗目的。 优点：简便易行 缺点：转染率低 目前研究和应用较多的还是体外疗法，即先在体外将外源基因导入载体细胞，然后将基因转染后的细胞回输给受者，使携有外源基因的载体细胞在体内表达治疗产物，以达到治疗目的。 优点：转染率高 缺点：操作复杂 基因治疗的载体系统 目前，在基因导入载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统，二是病毒载体系统。 病毒载体 是一种常使用于分子生物学的工具，可将遗传