04观察性研究.pptVIP

在终极的分析中，一切的知识都是历史。 在抽象的意义下，一切的科学都是数学。 在理性的基础上，一切的判断都是统计学。 All knowledge is, in final analysis, history.All sciences are, in the abstract, mathematics.All judgements are, in their rationale, statistics. ——C Radhakrishna Rao 比较效果研究 Comparative Effectiveness Research， CER 比较效果研究的相对胜利 JAMA 副总编辑 戈卢布（Golub） 执行总编 丰塔纳罗萨（Fontanarosa） 比较效果研究的相对胜利 比较效果研究（CER）是通过分析不同治疗选择的有效性、获益及危害，为医疗卫生决策提供证据。 多数CER是观察性研究，使用（医疗）行政管理资料库数据或注册数据，以评估不同治疗或干预措施的利弊。 比较效果研究的相对胜利 本期JAMA杂志发表的5篇CER研究，彰显了此类研究的特殊价值。 作为观察性研究，它们所针对的临床问题是随机对照试验（RCT）难以实施解决，至少是在近期难以提供有效信息的。 比较效果研究的相对胜利 鉴于CER观察性研究的本质及其固有的局限，当被用于治疗决策时，其结果应被谨慎使用。 然而，在一些时候，CER结果是临床和政策性决定的唯一依据。 CER应该是对更高质量的、严格的随机临床研究起到补充作用。 比较效果研究的相对胜利 无论是RCT、CER或是其他研究方法，最重要的原则是： 分析比较切实可行的方案，而不是那些不恰当但适于市场推广的比较安慰剂方案； 在现实环境中比较效果的大小； 将患者的治疗意愿整合到研究和治疗中。 两种科学研究方案 随机对照试验： Experiment Random Control Trial，RCT 观察性研究 Observational Study 流行病学（epidemiology） 流行病学的定义 “流行病学是研究人群中疾病与健康状况的分布及其影响因素，并研究如何防制疾病及促进健康的策略和措施的科学。” 从群体角度出发 不局限于疾病 从分布出发揭示原因（“三间”分布） 预防和控制 纷繁复杂的世界 一因一果，一因多果，多因一果，多因多果…… 病因的轮状理论 原因网络图(Causes-Web) 流行病学的研究方法 流行病学方法 描述性研究 初步地提供线索 （1）横断面调查 cross sectional study，又称现况调查。 是指在某一特定的时间对某一定范围内的人群，以个体为单位收集和描述人群的特征以及疾病或健康状况。 以“三间”分布为主要分析手段。 除了描述，也进行假设检验。 调查类型包括：个案调查、普查、抽样调查。 多个横断面的研究。 横断面调查的问题 媒体报道某流域出现多个“癌症村”，国务院要求彻查； 卫生部门调查该地区的癌症死亡率和患病率； 环境部门调查该地区的河流、土壤、粮食等污染情况； 两者进行相关性研究。 （2）生态学研究 是指在收集疾病或健康状况以及某些因素资料时，不是以个体为分析单位，而是以群体为分析单位。观察疾病或健康状况与某种因素分布的相关性。 “环境变量” 以“三间”分布和相关为主要分析手段。 调查类型包括：普查和抽样调查。 纯属虚构的例子 北大医院心内科2012年的全部患者中的MACE发生率为12.3%； 海南省爱心医院心内科2012年的全部患者中的MACE发生率为15.4%； 经检验，P=0.4356，故尚不能认为两者有显著性差异。 抽样调查 简单随机抽样：最朴实 系统抽样：最简单 分层抽样：看需求 整群抽样：管理成本最小 多阶段抽样：最常见 抽样调查的根本 偏倚（Bias） 无应答引起的偏倚（应保证较高的应答率80%）； 调查对象应答引起的偏倚（信息偏倚） 由于仪器或检查引起的偏倚； 调查者偏倚； 分析性研究 进一步寻找因果证据 （1）病例-对照研究 case-control study 是选定患有某病的和未患有某病的人群，分别调查既往暴露于某个（或某些）危险因素的情况，以判断暴露危险因素与某病有无关联及关联大小的一种观察性研究方法。 （1）病例-对照研究 设立对照 由“果”及“因” （1）病例-对照研究 广泛地探索疾病的可疑危险因素 深入检验某个或某几个病因假说 为进一步的队列研究或试验进行准备 （2）队列研究 cohort study 是选定暴露及未暴露于某种因素的两种人群，追踪其各自的发病结局，比较两者发病结局的差异，以判定断暴露危险因素与某病的发病有无关联及关联大小的一种观察性研究方法。 （2）队列研究 设立对照 由“因”及“果” （2）队列研究