2014年第一季度FDA批准9个新药.docVIP

2014年第一季度FDA批准的9个新药 一、达格列净片（Dapagliflozin)? ?? ? 2014年1月8日 FDA批准阿斯科利及BMS的达格列净用于治疗成人2型糖尿病，达格列净是一种选择性钠－葡萄糖协同转运蛋白-2 (sodium-glucose cotransporter-2，SGLT2)抑制剂，主要作用机制为降低肾小管对原尿中葡萄糖的重吸收，该作用不依赖于胰岛素。结构式：剂量：5mg/10mg，一天一次。? ?? ? 达格列净不适用于治疗：1型糖尿病、血或尿液（糖尿病酮酸中毒）中酮升高、或者中度或重度肾损害，终末期肾病，或者透析人群。? ?? ? 由于安全性方面的担心，达格列净片批准为有条件上市，FDA要求上市后进行包括评价心血管及膀胱癌风险在内的6项临床试验。? ?? ? 达格列净由百时美施贵宝和阿斯利康联合开发， 2012年11月12日获欧盟委员会批准用于治疗2型糖尿病，也是SGLT2类药物中全球首个获批的药物。阿斯利康去年年底以超过40亿美元的价格买断与百时美施贵宝的糖尿病药合资企业的股份，收购价格中包括前期金和销售相关的里程碑付款。达格列净为FDA批准的第二个SGLT2抑制剂（为第一个向FDA递交上市申请），因膀胱癌风险FDA要求补充临床数据，强生的卡格列净反而首先上市。单用达格列净的降糖效果弱于单用卡格列净，100-300mg卡格列净降低HbA1c 0.91-1.16%，5-10mg达格列净降低HbA1c 0.5-0.7%。二、他司美琼胶囊? ?? ? 2014年1月31日FDA批准Vanda制药的Hetlioz(商品名)，褪黑激素（melatonin）MT1和MT2受体激动剂，用于治疗完全失明患者中治疗非-24-小时睡眠觉醒障碍 (“非-24”)。非-24是盲人中一种慢性的昼夜节律(人体生物钟)疾病引起睡眠时间的困扰，光线不进入他们的眼睛而不能使其人体生物钟与24-小时明暗周期同步，即该病患者可能难以入睡或保持睡眠，而且可能昏昏沉沉醒来或感觉好像他们需要更多的休息，患者睡眠模式逆转 - 在白天需睡觉而晚上清醒。? ?? ?在两项临床试验中，他司美琼在若干睡眠和觉醒参数表现出显著改善，包括总睡眠时间，午睡时间和入睡时间的测量。他司美琼在非-24临床反应量表（非-24CRS）与临床总体印象的变化量表（CGI-C）的评定结果与安慰剂对照，也有显著改善。他司美琼FDA批准治疗该疾病的第一种药物，已获得FDA孤儿药资格。结构式：剂量为20 mg，一天一次，睡前每夜相同时间给药，不能与食物服用，服药后应限制活动。? ?? ? 褪黑激素受体激动剂是一类经典的昼夜节律调节药物，之前在欧美上市的品种有雷美替胺（ramelteon）、缓释褪黑激素（即美乐托宁缓释片、melatonin）、阿戈美拉汀（agomelatine），用于治疗失眠、抑郁。三、Vimizim注射液? ?? ? 2014年2月14日，FDA批准BioMarin制药的Vimizim用于治疗粘多糖贮基症类型IVA(Morquio A综合征)，为FDA第一个批准的治疗该病的药物。Morquio A综合征是一种罕见的，常染色体隐性遗传性溶酶体贮存疾病由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起。Vimizim用于替代重要代谢途径缺失的N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)，缺乏此酶导致骨发育障碍，膝外翻，巨头畸形，躯干短小等问题。在美国约有800例有Morquio A综合征患者。该药已获得FDA孤儿药资格。? ?? ? 在176例Morquio A综合征患者的临床试验中，6分钟走路用Vimizim治疗患者比用安慰剂组有显著改善。Vimizim为应用重组DNA技术从中国仓鼠卵细胞株纯化得到的人类酶。剂量：5mg/ml。费用为38万美金每年。黑框警告：过敏反应风险，临床试验期间，有些患者注射Vimizim 期间发生危及生命的过敏反应。四、屈昔多巴? ?? ? 2014年2月18日，FDA批准Chelsea Therapeutics公司的Northera胶囊（屈昔多巴）用于治疗神经源性体位性低血压(NOH)。NOH是一种罕见慢性的体位性低血压，该疾病与帕金森氏病、多系统萎缩及单纯性自主神经衰竭有关，症状主要包括头晕、头昏眼花、视力模糊、疲劳及站立时晕倒。该药已获得FDA孤儿药资格。在两项周期为两周的临床试验中，Northera用药组在眩晕、头晕目眩、感觉模糊或仿佛暂时失去知觉的感觉方面比安慰剂组减少。结构式：剂量：100mg/200mg/300mg，每天三次，最大量为每天1800mg。黑框警告：升高仰卧时血压（体位性高血压）的风险，还可引起中风。五、美曲普汀注射液? ?? ? 2014