血友病治疗及抑制物处理分析.ppt

早期开始预防治疗可有效降低抗体产生率 * 抑制物产生是目前最严重、治疗费用最高的血友病相关并发症 Samantha C. Treatment-related risk factors of inhibitor development in previously untreated patients with hemophilia A: the CANAL cohort study. Blood 2007 109: 4648-4654 预防治疗可有效避免关节损害 * 预防治疗与按需治疗相比，可有效减少关节出血 n=33 n=32 P＜0.001 早期接受 预防治疗 可明显减 少每年关 节出血 87% Manco-Johnson et al. NEJM 2007;357(6):535-544 短期预防治疗即可明显改善活动能力 * P均＜0.000 FISH评分：从自我照顾(进食和理毛、沐浴、穿衣)， 转移(坐、蹲)、活动度(步行、爬楼梯) 3类7个方面来评价患者的独立能力 短期预防治疗剂量 10u/kg 每周两次，持续＞8周以上 短期预防治疗效果的临床观察 （南方医院n=23 ） 预防治疗前 预防治疗期间 变化幅度 出血频率（次/月/例） 4.4±2.3 1.2±0.9 － 72.7％ 严重出血 (例次) 5 1 － 80.0％ 每月因用量（U/kg/月） 839.1±36