化学药品立题目的与依据撰写格式与内容.docVIP

化学药品申报资料撰写格式与内容 技术指导原则 ——立题目的与依据撰写格式和内容 （第二稿草稿） 二OO 五年三月 1 目录 一、概述……………………………………………………… 2 二、资料格式和内容………………………………………… 2 （一）品种基本情况……………………………………… 2 （二）立题背景…………………………………………… 3 （三）品种的特点………………………………………… 4 （四）国内外有关该品种的知识产权等情况…………… 6 （五）综合分析…………………………………………… 6 （六）参考文献…………………………………………… 6 三、起草说明………………………………………………… 6 四、著者……………………………………………………… 9 2 一、概述 按照《药品注册管理办法》（试行）附件2 的要求，化学药品申请注册 时应提供的第3 项申报资料为“立题目的与依据”。该项资料系由药品注册 申请人撰写，阐明申报注册药品的研发背景、目的及依据等的技术资料。 本指导原则系根据《药品注册管理办法》（试行）的有关要求，按照药 品研发的自身规律，结合目前国内化学药品研发的实际制订的。其目的是 从药品技术评价的需要出发，对申报资料“立题目的与依据”的撰写格式 和内容提出一般性的原则，指导、规范该项申报资料的撰写。 药品研发的目的是满足临床治疗的需要。因此，立题目的应着重阐述 研发品种的临床需求、科学合理、经济实用和现有药物治疗的局限性等。 立题依据的阐述应基于对申报品种自身特点，临床应用的效益/风险，国内 外有关该品研发、上市销售、生产使用情况，以及知识产权情况等的综合 分析。 本指导原则适用于化学药品的注册申报。不同注册分类的药品，“立题 目的与依据”申报资料的撰写可参照指导原则的一般要求，并结合品种的 特点，在具体内容上有所侧重或取舍。 二、资料格式和内容 申报资料一般可从下述六部分来撰写：品种基本情况，立题背景，品 种的特点，国内外有关该品种的知识产权等情况，综合分析，参考文献。 （一）品种基本情况 1、品种的基本情况一般应包括以下内容： （1）药品名称，包括通用名、英文名、化学名、汉语拼音、拟用商品 3 名； （2）药物的化学结构式、分子式、分子量； （3）申报药品的药理类型及作用机制； （4）制剂的剂型、规格； （5）复方制剂的组成，各组分药理作用、适应症、用法用量、主要不 良反应等的概述； （6）申报的拟用于临床的适应症及用法用量，表述应明确、规范；申 请增加适应症的药品，还应说明原批准的适应症及用法用量； （7）申报品种的注册分类及其依据，并明确是否为原研发品种。非原 研发药物应述明原研发药物的基本情况，包括原研发单位名称、国别；尚 在进行临床研究药物的临床研究情况；已上市药品的上市时间、上市国家 或地区、上市剂型、规格、商品名、临床适应症、用法用量等； （8）申报生产时，应述明临床研究的批件号及批准时间、临床研究批 件中遗留问题等。 2、其他： 申报原料药，应说明与原料药同时申报的制剂的基本情况。对于目前 在研拟随后申报的制剂品种的情况亦可简要介绍。 申报制剂，应说明原料药的来源及执行的质量标准，以及本注册申请 人有无同一原料药的其他制剂品种申报。 （二）立题背景 此部分资料一般应包括以下内容： 1、简述拟定适应症的临床特点，包括适应症可能的病因、发病机理、 4 流行病学（发病率、地域、年龄等）、危害性、临床表现和预后。 2、简述拟定适应症的治疗现状及常用治疗药物，包括该适应症目前常 用的治疗方法（药物和非药物）及对药物治疗的需求。 简述目前常用治疗药物的情况。按药理作用类型及化学结构类型分别 对不同类型治疗药物的主要特点进行阐述，说明各类药物的作用机制、临 床作用特点、存在的主要不良反应以及临床应用的局限性。 简述与申报品种相同（或类似）作用机制及相同（或类似）化学结构 类型的药物中，不同品种的各自特点，包括化学结构、药代动力学、临床 应用、疗效和安全性等方面的特点。 3、简述申报品种的科学依据、临床意义和定位，如有效性、安全性、 耐受性、依从性等方面的特点。 4、简述其他与立题有关的背景资料。如为改变剂型品种，应说明现有 剂型的临床应用情况及局限；如为复方制剂，应说明各组分的临床应用及 联合用药情况等。 5、说明该品种国内外是否有研究报道，目前研究开发阶段，是否已批 准上市，上市后的临床使用情况等。 6、对上述资料进行综合分析，进一步阐明开发该品种的立题背景、科 学依据和目的。 （三）品种的特点 在第二部分阐述申报品种立题背景的基础上，根据品种的具体情况， 结合所进行的试验研究结果及文献资料，阐述其相关特点，以说明立题依 据。相关特点一般可从以下方面考虑： 5 1、化学结构、理化性质、质量控制方面的