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美国人道主义器械豁免政策分析 摘要： [目的]对比FDA的人道主义器械和传统器械审批程序，为我国完善治疗罕见病医疗器械的审批提供一定的参考。[方法]采用比较法，从申请标准、盈利限制以及上市后监察几个方面对FDA医疗器械不同的审批方式进行对比。[结果]HDE政策的实施有力推动了罕见病医疗器械的创新和发展。[结论]我国应采取激励政策，促进罕见病医疗器械的发展。 关键词： 人道主义用途器械；人道主义器械豁免；医疗器械；上市前许可 中图分类号： D9 文献标识码：A 文章编号：1座机电话号码（2015）0座机电话号码 随着科技的不断创新，医生在工作中较之以往任何时候都更依赖于医疗器械的辅助。在过去几十年间，医疗器械产业经历了从种类、用途到复杂性的爆发式增长。目前，全球总医疗器械市场价值已超过4，118亿美元，其中近半数的产出和消耗都发生在美国。截至目前，美国共有超过6，500家医疗器械生产企业，人均医疗器械支出约为每年392美元，是全球最大的医疗器械市场。 美国食品药品监督管理局（FDA）按风险等级对医疗器械实行分类审批管理，审批方式主要有2种：上市前通告（Pre-market Notification，简称510K）和上市前审批（Pre-market Approval，简称PMA）。为了满足罕见病患者的医疗需求，美国国会于1990年颁布了《医疗器械安全法案》，提出了人道主义器械豁免（Humanitarian Device Exemption，简称HDE）的审批途径。如果某种医疗器械的目的在于治疗或诊断某种疾病或病症，且该疾病或病症每年在美国的影响人数不超过4，000名，则该器械可申请获得了人道主义用途器械（Humanitarian Use Device，简称HUD）资格，并通过HDE途径得到审评。 本文研究了FDA人道主义器械豁免途径和传统医疗器械审批途径的不同流程，着重从申请标准、盈利限制以及上市后监察等方面比较二者的差异，总结了HDE审批途径的潜在优缺点，以期为我国完善医疗器械审批方式提供一定的参考。 1FDA医疗器械的分类审批监管 1.1传统医疗器械审批流程 根据其风险等级和管理程度的不同，FDA将普通医疗器械分为I、II、III类，其中III类医疗器械的风险等级最高。对于较低风险的I类器械，FDA实施一般控制。这类器械一般无需经过上市审批，生产企业只需向FDA证明该器械符合GMP规范，并进行登记注册后即可上市销售；对于存在一定使用风险的II类器械，FDA对其实施一般特殊管理，大多数II类器械须提交上市前通告，证明该器械与已经合法上市的器械实质性等同；对于具有较高临床风险，或是用于支持维护生命的III类器械，FDA则实行严格的上市前审批制度，器械在申请上市前须通过毒性、免疫、生物相容性试验和人体临床试验来证明其安全有效性。 对于普通医疗器械，FDA审批的具体决议流程如图1所示。 1.2人道主义用途器械审批流程 人道主义用途器械审批流程分为两个步骤， 首先获得HUD确认，再获得HDE许可上市。获得HUD资格的器械须满足以下条件：（1）用于治疗或诊断患病率极低的疾病，每年在美国的影响人数少于4，000；（2）尚无其它已上市器械能够治疗该疾病；（3）使用该器械不会给患者带来严重不合理的风险；（4）可能给患者带来的益处超过疾病或损伤的风险。对于满足上述条件的器械，FDA下属的孤儿药产品开发办公室（OOPD）将在45天内发出HUD确认通知，接着FDA器械评价办公室（ODE）会审查器械的安全性、其可能带来的健康益处以及是否有可替代的器械，从而决定该器械能否获得HDE许可。该阶段的审核周期为75天。 值得注意的是，对于已获得HDE许可的器械，若后续有治疗相同适应症的医疗器械通过PMA或510K等途径上市，FDA将撤销该器械的HDE许可。 HUD的审批决议流程如图2所示。 2人道主义用途器械与传统医疗器械审批监管的对比 2.1申请标准不同 HDE审批和PMA审批的形式和内容都非常类似，二者最大的不同在于对有效性的要求。对于高风险的III类医疗器械，PMA审批往往需要通过多中心、随机临床试验，对器械预期的“安全有效性假设”加以科学验证。而HUD所针对的目标市场极为有限（每年在美国影响人数少于4，000），不可能针对这类患者做大量的随机临床试验。因此FDA规定，HUD申请中无需包含科学的临床研究证据来证明其有效性，但须证明使用该器械不会对患者构成重大伤害，同时使用它可能给患者带来的健康益处超过伤害的风险。证明可能的健康益处可参考文献资料；如果对临床数据有要求，则只需做小样本、非对照试验。 2.2上市后盈利限制规定不同 根据2002年的《医疗器械使用者付费和现代化法案》，FDA免除了HUD上市前申请的费用。但与此同时，FDA规定禁止HUD用于盈利，