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CS应用于基因传递的研究现状及进展 研究背景： RNA干扰（RNAi）: 1998年，Fire及其工作团队做线虫Caenorhabditis elegans, discovered实验时，发现短双链RNA(dsRNA)能干扰基因表达。 RNAi的发现为疾病临床治疗尤其是基因类疾病的治疗提供了一种新方法, RNAi是siRNA作为介导子引起的特异性地降解相同序列的mRNA，从而阻断相应基因表达的转录后基因沉默机制 [1]。[1] Castanotto D, Rossi JJ. The promises and pitfalls of RNA–interference–based therapeutics. Nature, 2009, 457: 426–433. （外源dsRNA经dicer剪切或是外源化学合成或是质粒DNA转录形成的siRNA） si HYPERLINK /RNA/index.html RNA是长度为21到23个核苷酸的双链RNA ，是RNAi机制中的重要效应物。通过向生物体内导入特异外源性小RNA可以实现基因治疗的效果，方法有物理技术基因枪、电穿孔术、高压注射，载体技术病毒、脂质体等。但是裸siRNA由于具有核酸分子类特性，在高浓度血清环境中极易被核酸酶降解而不稳定，且不易被组织吸收，具有稳定性差、半衰期短、细胞内转染效率低和靶向性差等缺点[2]，【2】Yan Wa