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microRNA作为靶点在药物设计中的应用 摘要：微小 RNA（microRNA）是一类长约 22 bp 的非编码单链 RNA，由前体经酶作用而得，它是细胞的内源性物质，普遍存在于动植物中，高度保守，在生命体的生长、发育、疾病发生发展的过程中起到了基因调控作用，它与重大疾病，如肿瘤、心脏疾病、神经性疾病等都有着密切的关联，因此成为新药开发的一个重要新靶点，以它为靶点的药物设计和药物研发工作也在不断探索中。本文就其作用机制、生物功能、与疾病的关系以及以 microRNA 为靶点的药物设计的研究情况进行了综述。 关键词：microRNA；靶点；药物设计 1993 年 Lee 等[1]在对秀丽隐杆线虫（Caenorhabditiselegans）进行遗传分析时发现了第一个 microRNA——lin-14，它的长度为 22bp，它是一个非编码的单链RNA，可以控制细胞的发育，通过反义的RNA-RNA 反应在转录后水平下调 lin-14 蛋白的表达。2000 年reinhart 等[2]发现了第二个 microRNA——let-7，它在线虫的发育过程中可以下调 lin-28 和 lin-41 的表达。2001年 Lee 等[3]通过 cDNA 克隆和对生物资料的分析，在秀丽隐杆线虫中又发现了 15 种新的 microRNA，其中有 3种在哺乳动物以及昆虫中有明显的同系物。同年 Lau 等[