临h床试验数据分析要点.docxVIP

5．3临床试验数据分析要点5．3．1分析对象的数据集5．3．1．1 全样本分析（Full analysis set）　计划治疗原则（intention-to-treat）是指主要分析应当包括所有进入随机化的遵循这一原则需要对所有随机受试者完成随访得到试验结果。由于各种理由，这在实际上是难以达到的，因此，全样本分析是尽可能接近于包括所有随机受试者，在分析中保留最初的随机化对于防止偏差和提供安全的统计检验基础很重要。在许多场合，它提供的对治疗效果的估算很可能反映了以后的实际观察结果。　从分析中剔除已随机受试者的情况不多：包括不符合重要入选标准，一次也没有用药，随机化后没有任何数据。从分析中剔除不符合入选条件受试者必须不致引起偏差：入选标准的测定是在随机化之后；违反合格标准的检测是完全客观的；所有受试者都受到同样的合格性调查；各组实行同样的入选标准，凡违反者均被排除。 5．3．1．2 遵循研究设计对象（Per Protocol Set）　Per Protocol对象组，有时称之为有效病例、有效样本或可评价受试者样本；定义为全部分析样本中较好遵循设计书的一个受试者亚组：　·完成预先说明的确定治疗方案暴露。　·得到主要变量的测定数据。　·没有违反包括入选标准在内的重要试验设计。　从有效受试者组中剔除受试者的精确理由应当在揭盲前就充分限定并有文件记载。　为得到有效受试者而排除对象的原因和其他一