临床药代动力学试验的常见设计类型与统计分析.docxVIP

发布日期栏目 化药药物评价临床安全性和有效性评价 标题 临床药代动力学试验的常见设计类型与统计分析 作者 张学辉，卓宏，王骏 部门 化药临床二部 正文内容 一、临床药代动力学试验的统计分析问题现状?临床药代动力学试验在新药上市注册申请中占有重要地位。与大样本量的临床试验相比，这类试验样本数少、观测指标少，其统计分析问题要简单很多，未引起申请人或研究者的重视，一般较少邀请统计专业人员参与。甚至一些人认为这类试验是描述性试验，不需要进行专业的统计分析。其实正是因为这类试验的样本数少，才要更加重视其试验设计和统计分析的规范性，才能得出相对可靠的专业结论。从目前申报资料看，存在较多问题：1）研究设计时未充分考虑“三要素”（受试者、试验因素、观察指标），无法满足研究目标的专业需要；2）研究设计不符合“四原则”（随机、对照、重复和均衡），不采用常见的设计类型，设计出一些不同寻常的异型试验； 3）资料整理和统计分析方法选用不当，与研究设计类型不匹配，尤其是滥用t检验和单因素多水平设计资料的方差分析方法。?临床药代动力学试验的一般要求参见技术指导原则[1]。本文拟介绍这类试验的常见研究设计类型与统计分析方法，供大家参考。?二、创新药物临床药代动力学试验?这里的创新药物是指新化学实体。这类药物通常在健康受试者中进行多项的临床药代动力学试验，包括单次给药、多次给药、食物影响、药代