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造血干细胞移植 Hematopoietic stem cell transplantation 马骁 孙爱宁 陈峰 王荧 （苏州大学附属第一医院） 【适应症及预处理】 恶性血液病 急性白血病 急性髓细胞白血病 适应症（异基因移植） 第一次缓解期患者： ⅰ.标准“3+7”诱导化疗不敏感的患者； ⅱ.细胞遗传学预后良好组患者：存在c-kit突变、巩固化疗期间MRD不降反升的患者； ⅲ.细胞遗传学预后中等组患者； ⅳ.细胞遗传学预后不良组患者； 第二次及以上缓解期患者； 难治性AML患者：标准“3+7”诱导方案2疗程不缓解；含高剂量Ara-C的诱导方案无效；诱导缓解后早期（小于12个月）复发，再诱导无效； 复发状态患者：移植前尽可能行再诱导化疗以力求缓解或减低肿瘤负荷； 适应症（自体移植） 可用于化疗敏感的预后良好组患者，以及因各种原因无法实施异基因移植的非预后良好组患者。 预处理 通常情况下，首选清髓性移植，而年龄＞50岁或有较严重合并症的患者应选择减低剂量预处理（RIC）作为预处理方式。清髓性预处理各单位结合自身实际情况，以选择TBI/CY或Bu/CY方案为主。有条件、有适应症的可以联合使用单抗。 APL的HSCT 自身移植适应症：第二次缓解期并能获得基因水平缓解的患者； 异体移植适应症：常规治疗不能获得持续基因水平缓解的患者。 老年患者的HSCT 鉴于老年AML患者化疗的长期生存率不高，所有年龄小于70岁的老年AML患者都有异基因移植的适应症。取得完全缓解的患者首选RIC移植以降低治疗相关死亡率。 急性淋巴细胞白血病 适应症（异基因移植） 具有以下不良预后因素的CRI患者： ⅰ.成年人； ⅱ.初诊高白（B系＞3.0×109/L，T系＞10.0×109/L）； ⅲ.具有不良预后的细胞遗传学变化，如t（9;22）、t（4;11）、t（1;19）、复杂染色体等； ⅳ.有髓外病变； ⅴ.标准诱导治疗5周以上才获缓解； ⅵ.巩固治疗期间MRD持续不降者。 CR2或难治/复发患者。 适应症（自体移植） 目前疗效仍存在争议。可用于无不良预后因素的CR1患者，以及由于各种原因无法实施异基因移植的非预后良好组患者。 预处理 通常情况下，患者应选择清髓性移植，有条件的单位首选TBI/CY方案；有适应症、有条件的宜联合使用单抗。 CNS白血病的防御 患者需在移植前（移植前30天内）和移植后第1月至第6月，每月腰穿鞘注化疗药物一次。 儿童患者的HSCT 鉴于儿童ALL预后显著优于成人，应严格掌握儿童ALL患者的移植适应症。 慢性白血病 慢性髓细胞白血病 CML患者除非参加特定临床试验，否则不推荐行自体干细胞移植。 异体移植适应症：①非第一次慢性期的患者；②第一次慢性期，因各种原因病人强烈要求行移植；③第一次慢性期，但存在酪氨酸激酶抑制剂耐药的患者。 慢性淋巴细胞白血病 CLL患者除非参加特定临床试验，否则不推荐行自体干细胞移植。 因绝大多数CLL患者为老年病人，RIC的异基因移植是主要的移植方式。除难治/复发患者外，高危患者：ZAP70（+）、CD38（+）、有11q22-或17p13-染色体改变的患者也应考虑异基因移植治疗。 骨髓增生异常综合征（MDS） MDS患者除非参加特定临床试验，否则不推荐行自体干细胞移植。所有年龄小于70岁的MDS患者如无禁忌均宜行异基因移植。 MDS预后国际评分标准的中危、高危组患者建议尽早进行移植；低危组的移植时机尚无确定概念。干细胞来源首选骨髓，其次外周血干细胞和脐血。预处理应根据具体病情采用传统清髓性方案或RIC方案。 恶性淋巴瘤 适应症（自体移植） 复发的中度或高度恶性NHL，1年内复发的HL； 难以达到CR、发生耐药的NHL和HL； 具有明显不良预后因素的患者； 进展较快、常规化疗不理想的低度恶性NHL。 适应症（异基因移植） 自体移植后仍复发的NHL和HL； 部分高度恶性NHL。 预处理 常用含有CTX、VP-16、BCNU、Ara-C、TBI的预处理方案，如BEAM、Cy-TBI、BEAC等，但是治疗剂量可以酌情适当调整。有条件、有适应症的宜联合使用单抗，如抗CD20单抗等。 移植后复发和维持治疗 自体移植后复发的患者可予异基因移植；仍复发可酌情选用免疫治疗、再次移植、姑息治疗或临床试验。移植后应用以免疫治疗为主的维持治疗可能有益。 多发性骨髓瘤 适应症 所有年龄小于70岁的MM患者如无禁忌均宜行自体移植或异基因移植。 其他建议 MM发生早期宜化疗，争取CR或VGPR，序贯以含有马法兰的预处理的自体移植/异基因移植，并以沙利度胺/雷那度胺为主的维持治疗有利于改善预后。移植的时机目前更倾向于化疗达CR后早期进行，这样做对化疗达不到CR的患者也是有利的。如果行自体移植，建议在化疗4个疗程以内采集储