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2013年10月FDA批准新药概况等 　　2013年10月，FDA批出3个新分子实体药品（表1），为治疗肺动脉高压药品Adempas（riociguat）和Opsumit（macitentan）以及放射性诊断剂Vizamyl [氟（18F）美他酚]。 　　Adempas获“优先审评”，并获“孤儿药”地位，是首个口服可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂，能够直接刺激sGC，增强其对低水平一氧化氮的敏感度。该药适用于两种成年肺动脉高压的治疗：1）用于不能手术或手术治疗后的持续性/复发性的慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH，WHO功能分级IV）患者，以提高运动能力和改善WHO功能性类别；2）提高治疗肺动脉高压（PAH，WHO功能分级I）患者的运动能力，改善WHO功能性类别和延缓临床恶化。给药剂量为开始治疗服用1 mg，每日3次；对可能不能耐受Adempas的降血压作用患者，考虑开始剂量0.5 mg，每日3次，通过间隔不短于2周增加剂量0.5 mg，耐受最大为2.5 mg，每日3次。汤姆森路透发布分析报告称，预计该药在2017年的销售将达到6.79亿美元，同时将对市面上来自Actelion和吉利德（Gilead）的药物构成潜在的威胁。 　　Opsumit是一种全新的双重内皮素受体拮抗剂（ERA），其作用为松弛肺动脉，减低肺内血压。该药适用于治疗肺动脉高压（PAH，WHO功能分级I）患者，延缓其疾病进展。肺动脉高压是连接心脏至肺的动脉高血压，可限制运动的能力和导致气短。肺动脉高压是一种慢性、渐进式、使人衰弱的疾病，可导致死亡或需要肺移植。该药给药剂量为10 mg，每日1次。在一项涉及742位患者、名为Seraphin的研究中，与安慰剂相比，服用10 mg剂量macitentan 的肺动脉高压者，疾病恶化的可能性降低了45%，服用3 mg剂量的患者，疾病恶化的可能性降低了30%，最长治疗期达3.5年。macitentan还正进行一组针对硬皮病相关性缺血性肢端溃疡患者的关键III期研究，这组研究已于2011年12月启动。另外，由于之前获得的良好的临床前研究结果，公司已启动macitentan用于复发性胶质母细胞瘤患者的I/Ib期开放性研究。 　　Vizamyl为氟（18F）美他酚注射液，这是一种大脑正电子发射断层扫描（PET）成像用放射性诊断剂，用于对成年阿尔茨海默氏病（AD）和痴呆患者进行评估。痴呆是伴随大脑功能减低，例如记忆、判断、语言和复杂运动技能。AD所致痴呆是伴随脑中一种被称为β淀粉样蛋白的异常蛋白和脑细胞损伤或死亡的积累。Vizamyl通过附着于β淀粉样蛋白作用和产生脑中一个PET影像用于评价β淀粉样蛋白的存在，Vizamyl不能替代在AD和痴呆评价中所用的其他诊断测试。Vizamyl是第二个可供使用的通过大脑PET扫描就能肉眼观察β-淀粉样蛋白的诊断药物。在2012年，FDA 批准Amyvid（Florbetapir F 18注射剂） 用于帮助评价成人患者的AD及其它认知下降因素。该影像药物为医生提供重要工具，对AD和痴呆进行评价，帮助医生作出更及时的临床诊断，从而影响疾病处置和治疗决策。 　　（张建忠） 　　2013年处于后期研发阶段的糖尿病新药汇总 　　1 Afrezza（人胰岛素[rDNA源]） 　　Afrezza 是MannKind研发的胰岛素吸入粉，采用第二代Dreamboat吸入器，用于代替餐前注射的普通胰岛素。2013年8月，MannKind公布了Study 171（针对I型糖尿病）和Study 175（针对II型糖尿病）两项III期临床试验阳性结果，目前已向FDA递交上市申请。 　　2 LY2605541（基础胰岛素） 　　LY2605541是Eli Lilly研发的基础胰岛素，目前正在进行III期临床研究，II期临床中LY2605541优于甘精胰岛素，能够更好地降低餐时胰岛素剂量，平均血糖水平也更低。 　　3 LY2963016（基础胰岛素） 　　LY2605541是Eli Lilly/Boehringer Ingelheim研发的基础胰岛素，目前已向FDA、EMA递交上市申请，III期临床中对比了LY2963016与甘精胰岛素Lantus的有效性和安全性。 　　4 U300（甘精胰岛素） 　　U300是Sanofi开发的又一个甘精胰岛素，降糖效果与Lantus相当，但夜间低血糖事件明显减少，预计2014上半年向FDA、EMA递交上市申请。 　　5 Ryzodeg（德谷胰岛素+门冬胰岛素） 　　Ryzodeg是Novo Nordisk开发的又一个长效胰岛素+速效胰岛素组合，目前已在欧洲、日本上市，但FDA要求增加心血管风险研究，单独的德谷胰岛素（商品名Tresiba）已