核酸药物及制药技术__培训课件.pptVIP

反义核酸（Antisense nucleic acid)和核酶 (Ribozyme) RNA干扰 (RNAi)药物 核酸药物的修饰和给药 反义核酸 反义RNA分子 ： 可以和目标基因的mRNA互补的 一段寡聚核苷酸分子，它影响mRNA正常功能； 反义DNA分子： 类似于反义RNA分子，可以抑制基 因表达的分子； RNA-DNA嵌合分子： 经化学修饰的寡聚核苷酸类似物：Oligo 反义核酸 作用机理 与前体RNA结合－干扰RNA剪切和成熟 与mRNA结合，封闭核糖体结合位点，影响翻译 与mRNA形成dsRNA，诱导RNase H对其降解 与互补DNA结合，形成DNA-RNA复合物， 影响DNA复制 特点 双链RNA（如siRNA ）作用强烈； 与核酶连接作用更强。 核酶（Ribozyme) 核酶不是普通的蛋白质酶，而是一类具催化活性的核酸分子,1980年Cech在嗜热四膜虫中首先发现。 目前已知具有催化功能的RNA结构可以分为5种 发卡状核酶 锤头状核酶 Ⅰ型内含子核酶 RNaseP核酶 丁型肝炎病毒核酶 天然锤头状核酶示意图 GGACA UGGCCU CCUGUCACCGGA 3′ 5′ U U U G U U G C U G A U G A