05基因治疗课件.pptVIP

李 凌 药物治疗 手术治疗 放射治疗 理疗 基因治疗 一、概念 二、策略 三、基本流程 四、应用与展望 一、基因治疗的概念 Gene therapy is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. 基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。 基因治疗概念的发展 经典概念：将具有正常功能的基因置换或增补患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细胞内，使其在体内有效表达，最终达到治疗疾病目的的方法，均称之为基因治疗。 二、基因治疗的策略 (一) 直接策略： 针对致病基因 (二) 间接策略： 导入与致病基因无直接联系的治疗基因 (一)直接策略 基因矫正（gene correction） 基因置换（gene replacement） 基因增补（gene augmentation） 又称为补偿性基因治疗 4. 基因失活（gene inactivation） 又称为反义基因治疗 (一)直接策略 基因矫正（gene correction） 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留正常部分。 基因置换（gene replacement） 指通过同源重组