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冰桶另一面：中国罕见病儿童治疗难 缺救命政策2014-08-24 14:45:56　来源: HYPERLINK / \t _blank 网易亲子综合　 HYPERLINK /14/0824/14/A4E0NDJ100362USS.html \l tiePostBox \o 快速发贴 \t _self 冰桶挑战的热度席卷全球，这项活动的初衷是为渐冻症患者募捐。在中国，罕见病儿童在治疗面对重大困难，药品短缺，急需救命政策。治疗“渐冻人”的药品。国内各地的医保逐渐纳入部分“孤儿病”药物，但实际上缺陷不少。(CFP 资料)全称“ALS冰桶 HYPERLINK /keywords/6/11.html \o 挑战 挑战赛”的 HYPERLINK /keywords/5/6/516c76ca/1.html \o 公益 公益活动烧到了中国，这项本意是为“ HYPERLINK /keywords/8/8/808c8089/1.html \o 肌肉 肌肉萎缩性侧索硬化症” HYPERLINK /keywords/6/a/60a38005/1.html \o 患者 患者募捐的活动，逐渐演变成了一场“秀”。肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS, Amyotrophic lateral sclerosis），又称卢·格里克症，肌萎缩侧索硬化症，俗称为渐冻人症，是一个渐进和致命的 HYPERLINK /keywords/7/5/795e7ecf/1.html \o 神经 神经退行性疾病。起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。ALS病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，在不能运作的情况下，肌肉会逐渐衰弱、萎缩。 最后，大脑完全丧失控制随意运动的能力。这种疾病并不一定会如老人痴呆症般影响病人的心理运作。相反，那些患有晚期疾病的病人仍可保留发病前的记忆，同样的人格和智力。患有此病的最著名的人是英国理论物理学家史蒂芬·霍金。“肌肉萎缩性侧索硬化症”虽然病情十分危险，但发病率极低，属于罕见发病的一种病症。抛开民间活动能筹得多少款项不论，笔者想多说一句，与国外罕见病治疗相比，中国在政策支持上差太多。罕见病定义与国内外药物现状罕见病又称“孤儿病” 国内尚无明确定义探讨之前，先确认一下何谓“罕见病”。所谓罕见病，又称“孤儿病”，是指盛行率低、少见的疾病，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品则被称为“孤儿药”。中国目前尚未对其作出确切定义，而世界卫生组织对罕见病的定义是，患病人数占总人口数0.65%～1%的疾病。罕见病药物用药人群稀少，很难用大用量来分摊成本，而这类药物开发的投入成本又不亚于肿瘤药，所以如何让企业有所收益，是政策必须考虑的。国外罕见病药物法规相对较完整美国在1983年通过了著名的《孤儿药法案》，其规定，药企开发罕见病用药可快速审批，获得7年独家销售权，临床试验费50%可抵减税额；同时，美国政府为“孤儿药”设立专门补助和研究基金。上述法案实施前，美国仅有不足10种罕见病药物上市，而到了2012年，美国食品与药物监督管理局（FDA）登记的罕见病药物已达452种。2000年，欧盟也推出了孤儿药的相关法规。中国“孤儿药”依赖进口 且大多未在国内注册中国的问题来了。虽然中国国内的《药品注册特殊审批程序实施办法》规定，对罕见病药物注册申请实行特殊审批；医药工业“十二五”发展规划也鼓励罕见病的新产品研发及生产。但一切都很宽泛，配套制度并没有出炉，如在上市审批注册、税收和基金资助等方面给予罕用药相应的鼓励政策，对急需罕用药设立绿色通道快速审批等。眼下的情况是，中国罕见病患者所使用药品基本来自进口；很多国外已上市的孤儿药，也还未在国内完成注册。具体以白血病（编注：由于发病率等原因，白血病有时已不再认为是罕见病）为例，1983年到2009年在美国上市的20种白血病用药中，只有11种在中国上市，平均上市时间比美国晚了6.6年。昂贵药价患者难承担 急需国家政策帮助“孤儿药”价格昂贵 患者难承担除了药品来源的问题，患者的承担能力是另一问题。虽然拥有孤儿药的药企会在研发投入和市场接受度方面找平衡，但最终的药物定价也可谓高昂。举个例子，治疗戈谢病（相对常见，一种染色体隐性遗传性疾病）的主要药物是赛诺菲Cerezyme（“思而赞”）。在美国，治疗这一“孤儿病”，光药物花费就要超过20万美元，而在中国国内，每年药物等治疗费用也要超过200万元人民币。美国：任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者投保当个人无法承担费用之时，只能寄希望于保险了。前述美国《孤儿药法案》规定，任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保，罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费，就可以使用任何药物，所有费用由保险公司承担。其间，政府能做的是医保。2000年，中国台湾就