基因传递系统.pptVIP

 Gene Delivery  Systems 张娜 Main Contents 1. Introduction 2. Delivery systems (1) viral vector (2) non-viral vector Introduction 基因治疗 (gene therapy) 依靠人源或外源的遗传物质 , 来纠正人类基因的结构或功能上的错乱 , 阻止病变的发展 , 杀灭病变的细胞 , 或抑制外源病原体遗传物质的复制 , 从而实现对疾病的治疗 。 Gene therapy 基因治疗分为二种不同的途径 。 Ex vivo 途径:将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞 ,经体外细胞扩增后 ,再输入人体。 In vivo途径:将外源基因装配于适宜的载体传递系统 ,直接输入人体 。 Introduction 基因治疗的成功与否主要涉及三个重要环节。 首先要有用于治疗的基因 ( 目的基因 ), 其次要有接受目的基因的细胞 ( 靶细胞 ), 最后要有一个适宜的传递系统 ( 导入系统 ) 将目的基因输送至靶细胞。 基因治疗正是围绕这三个技术关键点来展开深入研究的。 目的基因 1.随着人类基因组计划的完成 , 人们可以获得一套正版人类基因的版本 , 一方面将有利于查找病变基因 , 一方面可以