2015年干细胞产业的研究报告.pdf

干细胞产业研究报告 摘要 摘要 自1999年干细胞研究进展被美国 《科学》杂志评为当年世界十大科学成 就之首始，干细胞技术就成了社会各界普遍关注的热门议题。不过，临床上 对干细胞应用其实始于更早的上世纪50年代，然而，如今的干细胞技术与那 个时期已不可同日而语，随着各种颠覆性技术的陆续突破，干细胞领域变化 可谓翻天覆地。未来十年，业内普遍预计，干细胞产业即将迎来一个全新的 发展时期，一个大规模深度产业化的 “Step to the Clinic ”时期。 干细胞，简言之就是一类能够自我更新并分化形成多种组织细胞类型的 原始细胞。干细胞的 “干”译自英文 “Stem ”，意为 “树”、 “干”或 “起 源”。比喻干细胞象比树干一样随着生长发育的进行，能开枝散叶、开花结 果。以造血干细胞为例，当一个机体完全失去造血功能后，只要还有造血干 细胞存在或者有造血干细胞被引入 （移植），那么这个机体就有可能恢复造 血功能并维持今后的永久性正常造血。就像中国古代神话中大禹治水时所使 用的 “息壤”一样，生生不息，永不枯竭。 干细胞目前主要有3种来源，分别对应于3类干细胞：胚胎干细胞、成体 干细胞和诱导多能干细胞 （iPS细胞，又称重编程干细胞）。胚胎干细胞，顾 名思义，来源于囊胚的内细胞团。这种干细胞具有全能性，即可分化为体内 所有200多种组织细胞类型。成体干细胞为存在于已经分化组织中但仍保留干 细胞特征的原始细胞。研究发现，各种成体组织中均含有干细胞，如造血干 细胞、神经干细胞、肌肉干细胞、表皮层干细胞、肝干细胞等。当组织受到 外伤、老化、疾病等损伤时，这些细胞就增殖分化，产生新的组织来代替， 以保持机体平衡。相对于胚胎干细胞，成体干细胞的分化潜能相对较弱，通 常只能定向分化成特定的组织和器官。iPS细胞是在体外利用基因转移等操作 手段，使终末分化的成熟细胞表观遗传特性发生改变，而获得的具有类似于 胚胎干细胞的高增殖活性和多向分化潜能的细胞。iPS细胞无需破坏人类胚 胎，也无需收集成体干细胞，仅利用人类活体组织的少量样本即可制得，开 创了干细胞研究的新篇章。 无论何种干细胞，其最显著的特征都是能再造一种全新的、正常的甚 至更年轻的细胞、组织或器官。如果人类最终能够利用自身或他人的干细胞 摘要 干细胞产业研究报告 或干细胞衍生的组织、器官去替代被损伤的、自身病变的或衰老的细胞、组 织和器官，那么不仅许多传统医学方法难以治疗的顽疾迎刃而解，甚至人类 青春不老、生命永续的梦想似乎也变得不那么遥远了。事实上，以干细胞治 疗为核心的再生医学，正成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途 径，引领着新的医学革命。造血干细胞移植已成为白血病、淋巴瘤、多发性 骨髓瘤等血液肿瘤的一种成熟的常规的治疗手段。干细胞用于其它领域疾病 的研究也正如火如荼地开展。据统计，目前正在进行临床试验的干细胞治疗 疾病达到百余种，涉及心肌梗塞、心力衰竭、恶性肿瘤、糖尿病、脑卒中、 帕金森氏病和脊椎损伤等多种重大疑难疾病。 显而易见，由于诸多治疗不理想的存在疾病，干细胞技术具有巨大的市 场需求。但是，虽然人们对干细胞治疗寄予很高的期望，但就目前而言，干 细胞技术在细胞来源、获取方式、体外操作、质量标准、给药途径、安全性 及疗效评估、体内示踪及技术成熟程度等环节尚存在诸多悬而未决的问题。 总的来说，干细胞治疗在全球仍处于发展的早期阶段，目前缺乏成熟的相关 产品。 在组织工程方面，以目前技术水平，科学家已能在体外鉴别、分离纯 化、扩增和培养人体胚胎干细胞、原始生殖干细胞以及多种组织干细胞，并 以干细胞为种子培育出一些比较简单的组织器官，但离实现组织器官的产业 化还有很长的路要走。因为培养出一种组织细胞并不等于能够培育出整个器 官，这只是为培育人工器官做了第一步，真正克隆人体某一复杂的器官还有 很多关键性的技术没有解决，比如，细胞是如何发育成一个有机体的，细胞 或基因在各个时间和空间中是如何控制器官的功能等。科学家们预计，实现 人体组织工程，即治疗性人体器官克隆，至少还需要十年甚至更长的时间。 干细胞产业从产业链来划分，包括上游的干细胞采集和存储业务、中 游的干细胞技术及产品研发以及下游的干细胞移植及治疗，