干细胞临床应用现状与展望.ppt

干细胞临床应用现状与展望 ;一、干细胞定义、种类、来源 二、干细胞临床应用现状 三、干细胞临床应用存在的问题 四、干细胞临床应用前景;一、干细胞定义、种类和来源;（一）干细胞 – 定义;一种细胞 – 几种细胞世系;（二）干细胞类型;（三）干细胞研究历史;2001 – 布什总统限制联邦基金用于胚胎干细胞研究 2002 – Juvenile国际糖尿病基金会设立2000万美元基金用于支持干细胞研究 2003 – 美国加州批准干细胞研究 2004 – 哈佛大学研究人员依靠私人基金开展胚胎干细胞研究，Ballot出资30亿美元用于干细胞研究;人胚胎干细胞研究的历史;成体干细胞移植研究的历史;（四）干细胞的来源;干细胞来源;1、获得胚胎干细胞;胚胎三个胚层的发育;怎样建立胚胎干细胞系？;胚胎干细胞系的派生和应用;有多少个人类胚胎干细胞系?;2、获得成体干细胞;成体多能干细胞;成体干细胞;骨髓干细胞;胎盘是干细胞的来源之一; 最早报道采用HLA部分错配的胎盘血进行异体移植患者 Joanne Kurtzberg, M.D.et al ;脐带血干细胞;移植用的干细胞：自体干细胞;移植用的干细胞：同种异基因干细胞;移植用的干细胞：异种干细胞;二、干细胞临床应用现状;用于移植的干细胞类型;使用胚胎干细胞的利弊;使用成体干细胞的利弊;（一）干细胞移植的几种重要问题;1、干细胞的临床应用价值在哪里? ;2、怎样进行干细胞治疗？;3、干细胞移植是怎样发挥作用的?;4、干细胞可以治疗哪些疾病？;5、干细胞移植应用范围？;（2）遗传性疾病 !! 重度复合性免疫缺陷症(SCID) 慢性肉芽肿性疾病(CGD) （3）按需制备“好”细胞 ! （4）按需制备完整的器官 ! 肾、肝、胰腺、也许一个大拇指？;骨髓移植历史;诺贝尔奖;造血干细胞自体移植的目的;造血干细胞采集;骨髓采集;外周血采集;骨髓捐赠的复杂性;外周血造血干细胞供者;造血干细胞冻存、复苏和移植;造血干细胞自体移植的利弊;同种异基因造血干细胞移植;同种异基因造血干细胞移植失败的原因与死亡率;同种异基因造血干细胞移植的应用;造血干细胞移植在非血液性疾病方面的应用;造血干细胞库;造血干细胞移植的将来发展方向;（三）神经系??的修复;Santiago Ramóny Cajal (1852-1934); 帕金森病(PD) 是一种缓慢发生的选择性中脑黑质多巴胺(DA) 能神经元丧失和纹状体DA含量明显减少的老年神经系统退行性疾病 临床表现为静止性震颤、肌僵直、动作减少及平衡障碍等一系列神经系统症状 尽管PD 也可见于30 岁左右的年轻人,但多发于成年特别是老年人,其中40 岁以上的成年人患病率大约为0. 1 %～0. 2 % ,而65 岁以上的老人更高,其患病率达1%。随着人口老龄化, PD 的发病率必将进一步上升; PD的治疗：药物治疗、外科治疗、细胞移植、基因治疗等。 药物治疗：多巴胺替代治疗、抗胆碱能制剂、单胺氧化酶抑制剂、金刚烷胺及多巴胺受体激动剂等。只能暂时减轻或缓解症状,而不能阻止PD 的进程；长期应用疗效下降,还会出现开-关现象、剂末现象及运动障碍等 外科治疗：以苍白球和丘脑的毁损为主要方法,由于手术创伤大,使用局限,并非为一种理想的治疗手段 细胞移植治疗：在黑质- 纹状体系统内移植能够分泌多巴胺的细胞,恢复多巴胺的神经环路,即成为一种针对病因的理想治疗方法;神经干细胞的生物特性: 具有高度的自我更新能力：能够重复进行有丝分裂, 产生大量子代细胞; 二是在一定条件下可以分化成神经细胞和神经胶质细胞(包括星形胶质细胞和少质胶质细胞) 当移植入中枢神经系统后不具有免疫排斥反应：脑和脊髓由于血脑屏障的存在使之成为免疫系统中较为特殊的器官;神经组织：胚胎期大部分脑区、成年期的脑室下区、海马回的颗粒下层、脊髓等 胚胎干细胞、胚胎生殖细胞等细胞：定向诱导分化 血液系统：骨髓间质干细胞、成年多能祖细胞及脐血细胞 永生化细胞系：C17.2 细胞系、MHP36 细胞系、N T2 细胞系。一些干细胞系因来源于肿瘤组织或转导了原癌基因,其治疗疾病的安全性值得怀疑。 体核细胞转移技术获得神经干细胞：将体细胞核植入去核的卵母细胞浆中,再程序化后形成治疗性克隆,让其发育到一定阶段后在相应部位获得神经干细胞,可重建组织相容性;1、直接移植 自首例人胎脑NSCs移植治疗帕金森症在瑞典获得成功以来,全球已有约360例患者在17个中心接受了该类手术。但每名患者至少需5-10个流产胚胎,从而面临来源有限和道德法律限制等多方面问题。 2、采用神经元替代治疗　 在生长因子和细胞培养环境合适的条件下,使未分化细胞在培养盘中变成为多巴胺神经元,然后移植他们进入