2014年新药研发展望在研热门药物靶点分析.doc

2014年新药研发展望：在研热门药物靶点分析 本文作者：朱茜 （前瞻网资深产业研究员、分析师） 一、2014年新药研发展望：肿瘤、丙肝、高血脂是热点领域 2013年开始，“重磅炸弹”药便迎来专利潮，众多专利药品陆续到期，大幅影响医药巨头的业绩，以辉瑞为例，自2011年11月Lipitor立普妥丧失专利保护后，销售一直下滑，2013年销售额仅为20亿美元，而在专利到期之前，作为全球“最赚钱的专利药”之一，立普妥每年有130多亿美元的销售额。不仅仅是辉瑞，葛兰素史克、诺华、武田、赛诺菲等药业巨头都深陷专利药到期的泥潭。医药企业急需开发新的盈利点，因此很多药企报着打造出“重磅炸弹”级产品的信念，大规模投入到新药研发，截至2014年5月，全球在研药物增长9.2%至11622个，达到近年新的增长高锋。 虽然在研药品很多，但热门研发领域就那么几个，2014年大家的热情大多投入在肿瘤、丙肝、高血脂三大块，加上高风险的阿尔兹海默病（BACE抑制剂、anti-amyloid beta单抗）、即将谢幕的糖尿病（GLP-1类似物、DPP-4抑制剂、SGLT1/2抑制剂）、新兴的偏头痛（anti-CGRP单抗，大分子治中枢神经系统疾病）三小块。 二、肿瘤领域在研药物热门靶点 2014年癌症研究仍然是最热门领域，然而由于癌症疫苗至今无成功案例，甚至进入Ⅲ期的都没几个，因此药企今年对癌症疫苗感兴趣的不多，仅存的一些也是已经投入多年的项目，2014年研究方向已从体液免疫转向细胞免疫，包括PD1/PDL1、CTLA4、CAR、TCR几类，默克、罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利、施维雅等都有T细胞免疫疗法项目或已找到合作伙伴。 前瞻产业研究院发布的《2014-2018年中国医药行业深度调研与投资战略规划分析报告》数据显示，2014年肿瘤领域最热门的适应症是实体瘤、淋巴瘤、白血病等，26个热门靶点共有182项研发，其中共批准25项，27项处于临床Ⅲ期，此外还有71项处于临床Ⅰ期、59项临床Ⅱ期。 图表1：2014年肿瘤在研药物热门靶点（单位：个） 资料来源：前瞻产业研究院整理 三、其他领域在研药物热门靶点 除了癌症免疫疗法外，组合抗丙肝疗法、自身免疫性疾病、高血脂、小分子都是2014年的热点研究领域，具体来看： （1）组合抗丙肝疗法 2014年的丙肝领域热点忆经从纯口服抗丙肝转向组合抗丙肝，sofosbuvir+ledipasvir、MK-5172+MK-8742、ABT-450/r+ABT-267+ABT-333、daclatasvir+asunaprevir+BMS-791325都获得了FDA的突破性药物资格，都不需要联用干扰素且SVR12应答率都在90%以上，Gilead率先递交sofosbuvir+ledipasvir的上市申请。 （2）自身免疫性疾病 类风湿性关节炎、牛皮癣、多发性硬化症、系统性红斑狼疮都是近年最热门的研究领域，其市场前景仅次于肿瘤，以阿达木单抗为例，2013年销售额达到106.59亿美元，全球销售额前二十药品中有一半是该领域。就靶点而言，目前在大分子方面已从anti-TNFα单抗转向针对白介素的研究，小分子方面主要是JAK抑制剂。 （3）高血脂 CETP抑制剂已经有6个失败案例，剩下两个虽然已到临床Ⅲ期，但只是死马当活马医，目前大家的眼光都放在Anti-PCSK9，自从2013年下半年安进、赛诺菲公布的临床数据都显示能够降低LDL-C 50%后，辉瑞、罗氏、礼来也均跟进。 图表2：2014年其他在研药物热门靶点（单位：个） 资料来源：前瞻产业研究院整理 此外，目前小分子抗癌药主要集中在PI3K/Akt/mTOR、RAF/MEK两条信号通路，其余都是每个靶点各有几个分子。 原文地址：/analyst/detail/220/140613-1acf8e4f_2.html ???尊重版权：本文知识产权归前瞻网所有，转载请标明来源。