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原发性骨髓纤维化的预后评估及治疗幻灯片
原发性骨髓纤维化的预后评估及治疗 ;概述;PMF一般情况;PMF的发病机制;PMF的发病机制;PMF的发病机制;PMF的发病机制;临床表现;预后评分系统;; Cox逐步回归模型中PMF预后相关危险因素 ;PMF不同预后组划分及相应中位生存率;已发表的6项PMF预后研究中所含影响因素及相应评分系统;预后评分系统的现实意义;PMF的治疗;异基因造血干细胞移植（allo-SCT）;Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in myelofibrosis: the 20-year experience of the Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Haematologica 2008; 93:1514-1522.;;
1年及3年TRM分别为35%及43%。
1年、3年及5年RFS分别为53%、35%和28%。
1年、3年以及5年的OS分别为59%、42%和 31%。
5年中位生存时间为24个月。
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多项研究结果说明PMF患者进行HSCT能实现成功植入，且超过50%患者可获长期缓解生存，中位生存时间较普通姑息性治疗明显延长。
但年龄大于60岁的PMF患者清髓性预处理移植效果不理想，较高的TRM是阻碍移植顺利开展的关键因素。;权衡利弊;评估风险/获益比;减低剂量的移植预处理（RIC）方案; 2005年Rondelli等对21名MF患者进行了RIC移植治疗。
患者中位年龄为54岁，根据Dupriez评分，13例为中危，8例为高危。
TRM为10%，CR为76%，3年OS为85%，EFS为76%。
移植后1、3、6、12个月对4例患者的骨髓单位体积网状纤维密度测定发现，骨髓纤维化程度进行性消退。
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与既往清髓性预处理方案相比，该研究中患者中位年龄最高，为54岁，但移植后TRM由既往的27-48%降至10%，OS由最高60%左右上升至85%。;清髓性及RIC预处理方案的研究结果对比;
以上研究结果强烈提示预后评分差及高龄患者进行减低剂量预处理的异基因HCT可显著提高长期生存率，因此可作为此类人群首选。
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但至今为止关于RIC研究的样本量均比较小，究竟哪一种RIC方案效果最佳尚不清楚，有待进一步研究证实。;PMF的治疗;IMiDs;酪氨酸激酶抑制剂;
有学者认为，根据现有多项实验结果，JAK2抑制剂仅能减轻临床症状，在清除JAK2V617F异常克隆及改善骨髓纤维化程度方面与预期相去甚远。
且已有研究发现JAK2抑制剂并不能杀灭MPD介导的细???。;;概要及小结;
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;Thank you
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